Indicațiile de tratament ale terapiei celulare CAR-T, Kymriah – tisagenlecleucel

  • Imuno-oncologia
Adriana Boată
08 septembrie 2018
Citit de 3122 ori.

Kymriah (Tisagenlecleucel) este o imunoterapie cu celule T autologe modificate genetic pentru identificarea antigenului CD-19, prezent pe suprafața celulelor B. În momentul actual, această terapie celulară CAR-T este aprobată pentru două indicații de tratament diferite:   

  1. Tratamentul pediatric și al tinerilor de până la 25 de ani, care suferă de leucemie limfocitară cu celule B, refractară sau în recidivă.
  2. Tratamentul pacienților adulți cu limfom difuz cu celule B mari recidivant sau refractar, după cel puțin două terapii sistemice.

Limitare: Kymriah nu este indicată pentru tratamentul pacienților cu limfom primar al sistemului central nervos.

abonare

Terapia se administrează o singură dată, doza finală pentru infuzie fiind o suspensie care conține celule T activate pentru receptorul antigenului himeric (CAR).

  • Dozajul pentru prima indicație se face în funcție de greutatea corporală a pacientului la momentul leucaferezei: 0,2 până la 5,0 x 106 celule T activate CAR / kg pentru pacienții cu o greutate mai mică de 50 de kg și 0,1 până la 2,5 x 108 pentru pacienții care cântăresc peste 50 de kg.
  • Dozajul pentru a doua indicație este de 0,6 până la 6,0 x 108 de celule T activate.

Anul trecut, Kymriah a făcut istorie, devenind prima terapie genică celulară CAR-T aprobată de agenția de reglementare a medicamentelor din Statele Unite, Food and Drug Administration, pentru tratarea leucemiei limfoblastice acute cu precursori de celule B în rândul copiilor și tinerilor adulți, cu vârste până în 25 de ani.

În luna mai 2018, Kymriah a primit a doua aprobare FDA, pentru tratarea limfomului cu celule B mari difuz, devenind prima terapie celulară CAR-T aprobată pentru două indicații de tratament.

În Uniunea Europeană, Kymriah a fost unul dintre primele tratamente care au beneficiat de programul Agenției Europene pentru Medicamente de evaluare accelerată, PRIME, menit să faciliteze dezvoltarea medicamentelor destinate nevoilor medicale neacoperite.

Pe 28 iunie 2018, Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman a recomandat aprobarea Kymriah în Uniunea Europeană pentru cele două indicații deja aprobate de FDA. Odată cu recomandarea de aprobare a terapiei Kymriah, Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman a recomandat și extinderea indicației medicamentului tocilizumab, care tratează sindromul de eliberare de citokine, un efect secundar comun al terapiilor CAR-T.

Citește și:


➤