Podcast #VociCuAutoritate COVID-19
Podcast #VociCuAutoritate COVID-19

Luspatercept, aprobat de EMA pentru tratamentul anemiei din beta-talasemie și sindrom mielodisplazic

mm
21 Jul 2020
4260 Views

Luspatercept este primul și singurul agent de maturare eritroidă aprobat în Uniunea Europeană, reprezentând o nouă clasă terapeutică. Aprobarea este bazată pe datele provenite din studiile pivot de fază 3 MEDALIST și BELIEVE, prezentate în cadrul Congresului Societății Americane de Hematologie 2018. Luspatercept va putea fi folosit în tratamentul:

  • Pacienților adulți cu anemie dependentă de transfuzii cauzată de sindroame mielodisplazice (SMD) cu cu risc foarte scăzut, scăzut și intermediar sideroblaști inelari, care au avut un răspuns nesatisfăcător sau sunt ineligibili pentru pentru tratamentul cu eritropoietină;
  • Pacienților adulți cu anemie dependentă de transfuzii asociată cu beta-talasemie.

Beta-talasemia și sindroamele mielodisplazice reprezintă boli hematologice rare, cu puține opțiuni terapeutice, de aceea luspatercept a primit desemnare de medicament orfan.

abonare

Studiul MEDALIST

În acest studiu de fază III, randomizat, dublu-orb, controlat placebo, luspatercept a scăzut nevoia transfuzională la pacienții cu sindrom mieolodisplazic (cu risc foarte scăzut/scăzut/intermediar), anemici, cu precursori eritroblastici suprasaturați în fier (sideroblaști inelari). 

„Aprobarea de azi a Reblozyl pune la dispoziția profesioniștilor din domeniul sănătății o nouă terapie, despre care a fost demonstrat că reduce semnificativ numărul de transfuzii de masă eritrocitară de care au nevoie pacienții cu SMD și, în unele cazuri, i-a ajutat pe aceștia să devină independenți de transfuzii”- Dr. Uwe Platzbecker, investigator coordonator al studiului MEDALIST, directorul clinicii și policlinicii de hematologie și terapie celulară, Spitalul Universitar Leipzig.

Peste 38% din pacienții tratați cu luspatercept au putut evita transfuzia pentru cel puțin 8 săptămâni iar 28% pentru 12 săptămâni, față de 13%, respectiv 8%, din cei din grupul de control.

În total, 53% din pacienți fie și-au redus semnificativ numărul de transfuzii necesare, fie și-au crescut nivelul de hemoglobină chiar în lipsa transfuziilor, față de 12% din grupul placebo.

masă eritrocitară transfuzională

Studiul BELIEVE

Studiul de fază III, randomizat, dublu-orb, controlat placebo, a evaluat luspatercept la adulții cu beta-talasemie care necesită transfuzii sanguine regulate. Acesta a arătat că mai mult de 70% din pacienții cu beta-talasemie tratați cu luspatercept au avut un necesar transfuzional cu 1/3 mai mic, pe perioade de 12 săptămâni, față de 30% din pacienții grupului de control.

„Deși beta-talasemia continuă să fie o boală rară, transfuziile sanguine de care au nevoie acești pacienți, adeseori pe întreaga durată a vieții, pot avea un impact semnificativ asupra stocului limitat de sânge din comunitățile acestora, iar alternativele terapeutice sunt puține”- Prof. Dr. Maria Domenica Cappellini, investigator coordonator al studiului BELIEVE, Universitatea din Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda.

Pacienții tratați cu luspatercept au avut de 5.8 mai multe șanse de a atinge obiectivul primar (scăderea necesarului transfuzional cu 33%). Până la finalul studiului, aproximativ 20% din toți pacienții au redus cu cel puțin 1/3 numărul de transfuzii, iar 10% au scăzut necesarul transfuzional cu 1/2 sau mai mult.

New England Journal of Medicine a publicat rezultatele studiului clinic BELIEVE în martie 2020.

Despre luspatercept

Luspatercept crește numărul de globule roșii (eritrocite) sănătoase prin interferarea cu anumite semnale care scad producția de de globule roșii. Astfel, este îmbunătățită capacitatea pacienților de a produce propriile eritrocite și este diminuată nevoia de transfuzii, care are risc de infecții sau reacții adverse imunologice. În plus, pacienții care necesită transfuzii frecvente dezvoltă pe parcursul anilor afectare hepatică și cardiacă din cauza acumulării de fier în organism.

Beta-talasemia și SMD

Beta-talasemia este o boală genetică caracterizată prin reducerea sintezei de hemoglobină (proteina din globulele roșii din sânge care este implicată în transportul oxigenului și dioxidului de carbon). În ciuda dezvoltării de noi tratamente, transfuziile sanguine rămân standardul de îngrijire și cel mai accesibil tratament pentru majoritatea pacienților. 

ahs18-transfuzii-luspatercept

U.S. Air Force photo/Christopher DeWitt

Sindromul mielodisplazic constă într-un grup de cancere hematologice în cadrul cărora maturarea celulelor stem este afectată. Astfel se produc în exces celule imature (blaști) și celule anormal dezvoltate (celule displazice). În plus, numărul celulelor sănătoase scade, ajungându-se la anemie, neutropenie, trombocitopenie sau pancitopenie. Printre simptomele pacienților MSD se numără oboseala, slăbiciunea, tendința la sângerare, febra, durerile osoase, dificultatea în respirație și infecțiile frecvente.

Anemia cronică este una dintre principalele probleme clinice ale pacienților MDS cu risc scăzut. Mulți devin dependenți de transfuzii de masă eritrocitară pentru a-și menține un nivel aproape de normal al hemoglobinei. Transfuziile sanguine repetate duc în timp la acumularea de fier în organism. Supraîncărcarea cu fier a acestor pacienți a fost asociată în studii cu scăderea supraviețuirii și creșterea riscului de a dezvolta leucemie acută mieloidă.

Imetelstat, primul medicament din clasa inhibitorilor telomerazici, a avut rezultate pozitive în MSD, într-un studiu prezentat în cadrul Congresului Anual al Asociației Europene de Hematologie 2020.

Citește și:

Sursă imagine feature: starline@freepik.