articole despre PCSK9

Un nou tratament pentru hipercolesterolemie scade activitatea genei PCSK9 prin modificări epigenetice

Un studiu recent publicat în Nature Medicine prezintă o nouă metodă pentru tratarea colesterolului ridicat, care se bazează pe tehnologia de gene silencing pentru a reduce activitatea genei PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9). Această abordare are potențialul de a oferi o soluție eficientă și de lungă durată, cu o singură administrare, fără a modifica structura ADN-ului. […]


#AHA2024. Pacienții cu boală coronariană care răspund la tratamentul cu inhibitori PCSK9 ar putea fi identificați prin evaluarea biomarkerilor transcriptomici

Pacienții cu boală coronariană stabilă (CAD) care răspund bine la inhibitorul PCSK9 evolocumab (Repatha) prezintă markeri specifici de expresie genică față de cei care nu răspund, conform rezultatelor studiului YELLOW III. Această descoperire în domeniul transcriptomicii—studiul seturilor de ARN —ar putea deschide calea către tratamente cardiovasculare personalizate, conform cercetărilor realizate la Icahn School of Medicine […]


STUDIU. Optimizarea terapiilor de editare genică: CRISPR-Cas12a, un nou sistem de editare a genomului, mai precis și mai sigur

Domeniul editării genomice a fost transformat de apariția tehnologiei CRISPR, cu Cas9 (descoperire căreia i s-a acordat Premiul Nobel pentru Chimie în 2020, cu o rapiditate fără precedent) și Cas12a fiind cele două sisteme de editare genică cel mai larg utilizate. Deși Cas9 are deja numeroase aplicații în practica medicală, Cas12a se remarcă prin precizie […]


Declarația de la Praga: e momentul ca toate țările UE să implementeze programe de screening pediatric pentru hipercolesterolemia familială

Pe 6 septembrie 2022 a fost organizat un eveniment de nivel înalt cu privire la screeningul pediatric pentru hipercolesterolemia familială (HF), în contextul Președintiei Cehiei la Consiliul UE: FH Paediatric screening – moving prevention from evidence to action. Overcoming the barriers to implementation. În cadrul evenimentului, desfășurat în format hibrid (online și on-site), au fost […]


Editarea genică pentru hipercolesterolemia familială heterozigotă: primul pacient primește terapia VERVE-101, care scade permanent LDL-colesterolul prin modificări precise la nivelul ADN

VERVE-101, o nouă terapie genică inovatoare, a fost administrată primului pacient cu hipercolesterolemie familială heterozigotă în cadrul studiului clinic Heart-1. VERVE-101 a fost conceput pentru a inactiva gena PCSK9 de la nivel hepatic printr-o singură administrare, reducând astfel nivelul de LDL-colesterol. VERVE-101 constă dintr-un ARN mesager cu rol de editor de baze azotate (adenină) și […]


Studiul HEYMANS: acces redus în Europa la tratamentul cu inhibitori PCSK9 pentru pacienții cu hipercolesterolemie familială

Rezultatele studiului HEYMANS, prezentate în cadrul Congresului Societății Europene de Ateroscleroză (EAS 2021), demonstrează beneficiile inițierii timpurii a tratamentului cu inhibitori PCSK9 în rândul pacienților cu hipercolesterolemie familială, la risc foarte mare de evenimente cardiovasculare. Totodată, studiul observațional evidențiază accesul scăzut al europenilor la astfel de terapii. Analiza la nivel european arată, de asemenea, că […]


Studiul DA VINCI: În Europa Centrală și de Est doar 13% din pacienții cu risc cardiovascular foarte înalt ating valorile țintă ale LDL-colesterolului recomandate de ESC/EAS

O nouă analiză a studiului DA VINCI evidențiază diferențe semnificative între regiunile europene în ceea ce privește controlul nivelului seric de LDL-colesterol (LDL-c). Deficitele cele mai mari au fost raportate în țările din Europa Centrală și de Est. În România, Republica Cehă, Ungaria, Polonia, Slovacia și Ucraina, mai puțin de un sfert dintre pacienți ating […]


Inclisiran, prima terapie bazată pe tehnologia de interferență ARN, aprobată în Uniunea Europeană pentru tratamentul adulților cu hipercolesterolemie sau dislipidemie mixtă

Comisia Europeană a aprobat Leqvio (inclisiran) pentru tratamentul adulților cu hipercolesterolemie sau dislipidemie mixtă. Aprobarea se bazează pe rezultatele programului de dezvoltare clinică ORION, unde inclisiran a condus la o reducere eficientă și susținută de până la 52% a LDL-colesterolului la pacienții cu hipercolesterolemie, în ciuda tratamentului maxim tolerat cu statine. Cu doar două doze […]


4 dintre cele 10 noi tratamente recomandate spre aprobare de EMA în luna octombrie sunt produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și tehnologia de interferență ARN

Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului a recomandat spre aprobare 10 noi tratamente, în contextul întâlnirii din octombrie 2020. 4 dintre acestea reprezintă produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și terapii care funcționează prin mecanismul de interferență ARN. Acestea nu mai fac parte din „viitorul […]


#ESCCongress. Mai puțin de 50% dintre pacienții cu risc cardiovascular foarte înalt obțin nivelul de colesterol optim, recomandat de ghidurile europene

În anul 2019, numai 1 din 5 pacienți cu risc cardiovascular foarte ridicat reușeau să atingă standardele stabilite de ghidurile terapeutice ale Societății Europene de Cardiologie (ESC) și ale Societății Europene de Ateroscleroză (EAS), în ceea ce privește nivelul optim de colesterol seric (1,4 mmol/L). În momentul de față, în Europa, mai puțin de 10% […]