Terapia celulară CAR-T Kymriah, “una dintre cele mai rapide decizii de compensare din istoria de 70 de ani” în Marea Britanie, prin programul Cancer Drugs Fund
Serviciul Național de Sănătate (NHS) din Anglia a fost de acord să finanțeze terapia genică celulară CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel), produsă de Novartis pentru combaterea leucemiei la copii si tineri.
Terapia va fi compensată pentru indicația de tratament pediatric și al tinerilor de până la 25 de ani, care suferă de leucemie limfocitară cu celule B, refractară sau în recidivă, prin intermediul Cancer Drugs Fund, un program guvernamental, care a fost înființat în anul 2010 pentru a oferi pacienților acces la medicamente pentru cancer care nu sunt disponibile prin Serviciul Național de Sănătate, deoarece nu sunt considerate cost-eficiente de către NICE.
Decizia a fost luată înainte ca NICE să finalizeze analiza asupra terapiei. Prețul de listă pentru tratament este de aproximativ 373.000 de dolari pe pacient, potrivit NHS și Novartis. În Statele Unite ale Americii, același tratament costă 475.000 dolari pentru pacienții cu vârsta sub 25 de ani care au leucemie limfoblastică acută.
Țări diferite, preț diferit
O purtătoare de cuvânt a Novartis a explicat că „a fost necesară o abordare diferită de stabilire a prețului pentru a sprijini accesul pacientului la tratament. Deoarece sistemele de sănătate sunt foarte diferite între Statele Unite ale Americii și Uniunea Europeană, și chiar și între țările Uniunii Europene, nu este posibilă o abordare universală. Modelele personalizate vor trebui adaptate la situația unică a fiecărei piețe”.
Într-o declarație, Simon Stevens, președintele NHS, a declarat că „această negociere constructivă și rapidă arată cât de responsabil și flexibil pot reuși companiile farmaceutice, în parteneriat cu NHS, să aducă tratamentele revoluționare la dispoziția pacienților”. Această hotărâre a marcat „una dintre cele mai rapide aprobări de finanțare din istoria NHS, care se întinde pe 70 de ani”.
Acordul a venit la o săptămână după ce Comisia Europeană a aprobat terapiile celulare Kymriah și Yescarta (cu prețul de 373.000 de dolari), indicată în alte două forme de cancer a sângelui. Aprobarea europeană este importantă, deoarece permite fiecărei țări să decidă dacă să compenseze sau nu aceste terapii. National Institute for Health and Care Excellence din UK susține că Yescarta este prea scumpă pentru a justifica finanțarea NHS.
Meindert Boysen, președintele Centre for Health Technology Evaluation la NICE, a declarat: „În cazul în care companiile lucrează cu NICE si NHS, se pot realiza acorduri în urma cărora pacienții să beneficieze de medicamente extrem de inovatoare, dar care sunt rentabile pentru NHS, fără a afecta sistemul de sănătate sau pacienții care le folosesc. De asemenea, nu a fost stabilită o dată pentru evaluarea costurilor pentru cealaltă utilizare a terapiei – limfomul adult”.
Cu toate acestea, în ciuda prețurilor ridicate, ambele terapii genice celulare CAR-T au fost considerate rentabile de către Institutul pentru Studii Clinice și Economice, o organizație non-profit din Statele Unite ale Americii, care desfășoară evaluări valoroase din ce în ce mai populare, în absența evaluărilor guvernamentale.
În Statele Unite ale Americii, Novartis oferă o garanție de rambursare a banilor: dacă medicamentul nu oferă rezultate în prima lună, nu există nicio taxă pentru serviciile de asigurare private sau Medicare, deși programul guvernamental de sănătate continuă să efectueze o analiză a opțiunilor de finanțare.
Kymriah (tisagenlecleucel) este o imunoterapie cu celule T autologe modificate genetic pentru identificarea antigenului CD-19, prezent pe suprafața celulelor B. În momentul actual, această terapie celulară CAR-T este aprobată pentru două indicații de tratament diferite:
- Tratamentul pediatric și al tinerilor de până la 25 de ani, care suferă de leucemie limfocitară cu celule B, refractară sau în recidivă.
- Tratamentul pacienților adulți cu limfom difuz cu celule B mari recidivant sau refractar, după cel puțin două terapii sistemice.
Citește și:
- BREAKING NEWS. Kymriah, prima terapie celulară CAR-T aprobată în UE. Începe o nouă eră în tratamentul cancerului
- FDA: terapia CAR-T Kymriah primește a doua aprobare, pentru tratamentul limfomului cu celule B mari recurent sau refractar
- ISTORIC. Primele două terapii CAR-T au primit recomandarea EMA pentru a fi puse pe piață în UE