Canalul Youtube Raportul de gardă
Rolul educației pentru sănătate în medicina personlizată

ISTORIC. Primele două terapii CAR-T au primit recomandarea EMA pentru a fi puse pe piață în UE

mm
03 iul. 2018
4363 Views

Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA) recomandă autorizarea de punere pe piață a primelor două terapii CAR-T, care astfel vor fi disponibile pacienților din Uniunea Europeană (UE). Este vorba despre medicamentele Kymriah (tisagenlecleucel) și Yescarta (axicabtagene ciloleucel), imunoterapii de nouă generație, CAR (Chimeric Antigen Receptor)-T, pentru tratamentul anumitor tipuri de cancere de sânge.

Kymriah și Yescarta sunt, de asemenea, primele medicamente susținute prin programul PRIME (PRIority MEDicines) al EMA și au primit opinii pozitive din partea Comitetului pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP). Acest program de evaluare accelerată oferă suport științific și de reglementare, din vreme, pentru medicamentele inovatoare care pot trata pacienții pentru care opțiunile terapeutice existente nu sunt eficiente. Kymriah a primit eligibilitate la PRIME pe data de 23 iunie 2016, pentru tratamentul leucemiei acute limfoblastice (ALL), iar Yescarta a primit eligibilitate pe 26 mai 2016 pentru tratamentul limfomului difuz cu celule B mari (DLBCL).

„Celulele CAR-T transformă lupta împotriva bolilor grave, adesea fatale, care există în UE. Kymriah și Yescarta oferă o abordare inovatoare, celulele pacienților fiind reprogramate genetic și transferate înapoi pacientului, pentru a distruge celulele canceroase”, a declarat Dr. Martina Schüssler-Lenz, președintele Comitetului pentru Terapii Avansate (CAT), în anunțul EMA privind autorizațiile celor două terapii.

Deoarece Kymriah și Yescarta sunt produse medicale bazate pe terapii avansate și complexe (ATMP-uri), acestea au fost evaluate de către CAT, comitetul expert din cadrul CHMP.

„Tratamentele inovatoare precum celule CAR-T au potențialul de a schimba imaginea de ansamblu pentru pacienții cu cancer, însă ele vin cu provocări științifice, dar și de reglementare. De la început, eforturile noastre s-au îndreptat către stabilirea unui sistem de colectare a datelor, specific și bazat pe nevoile impuse de aceste două terapii, care să fie folosit după primirea autorizației de comercializare (…) pentru a monitoriza cu precizie profilul risc-beneficiu și a gestiona riscurile care apar, astfel ca pacienții să poată beneficia de aceste tratamente noi”, a declarat Dr. Tomas Salmonson, președintele CHMP.

Opiniile favorabile emise de către CHMP reprezintă un pas intermediar în calea celor două terapii către pacienții europeni. Acestea au fost trimise către Comisia Europeană pentru adoptarea autorizațiilor de punere pe piață, iar după garantarea acestor autorizații fiecare stat membru UE va hotărî prețul și măsura în care costurile terapiilor vor fi suportate de către acesta, ținându-se cont de particularitățile sistemului de sănătate.

Având în vedere administrarea singulară a terapiilor și complexitatea de care este însoțită aceasta, prețul terapiilor în SUA este de 475.000 de dolari pentru Kymriah, respectiv 373.000 – Yescarta.

Kymriah este indicată pentru tratamentul pediatric și al tinerilor de până la 25 de ani, care suferă de ALL cu celule B, refractară sau în recidivă. Are indicație și pentru pacienții adulți cu DLBCL recidivant sau refractar, după cel puțin două linii de terapii sistemice. Hotărârea pozitivă a CHMP pentru Kymriah s-a bazat pe două studii pivot de fază II, ELIANA și JULIET, care au inclus pacienți din Europa, Statele Unite, Australia, Canada și Japonia.

Yescarta este indicată pentru tratamentul pacienților adulți cu DLBCL recidivant sau refractar și pentru limfom primar mediastinal cu celule B mari, după primirea a cel puțin două linii de terapie sistemică.

Despre terapiile CAR-T și mecanismul de la baza acestora, în următorul articol:  Terapiile CAR T: Programarea propriilor celule T pentru a lupta împotriva cancerului – cum funcționează și care sunt provocările

Puteți citi mai multe despre avansul terapiilor din ultimul an, în următoarele articole:

Leave a Comment

Your email address will not be published.