Studiu. Terapia CAR-T crește atât durata de supraviețuire, cât și calitatea vieții la pacienții cu limfom difuz cu celule B mari
Urmărirea pe termen lung a pacienților din studiul de fază 2 JULIET a arătat creșteri ale calității vieții, semnificative clinic, de lungă durată, la pacienții cu limfom difuz cu celule B mari (DLBCL) rezistent sau recidivant (r/r), care a răspuns la tisagenlecleucel. Aceste rezultate au fost publicate în Blood Advances.
Rezultate privind eficacitatea clinică a tisagenlecleucel în DLBCL r/r au fost prezentate în cadrul Întâlnirilor Anuale a Societății Americane de Hematologie 2018 și 2019. După o urmărire de 24 de luni, în studiul JULIET, rata generală de răspuns a fost de 52%, iar 38% dintre pacienți au obținut răspunsuri complete.
Pentru a identifica beneficii adiționale ale CAR-T, în noua analiză a fost evaluată calitatea vieții pacienților cu DLBCL r/r care au răspuns la tisagenlecleucel, cu ajutorul a două instrumente. Astfel, au fost măsurate starea de bine fizică, socială, emoțională și funcțională, precum și simptomele asociate bolii și tratamentului. Al doilea instrument a urmărit funcția fizică și socială, percepția asupra sănătății și sănătatea mintală. Datele au fost culese înainte de administrarea tratamentului și la 3, 6, 12, și 18 luni de la tratament, dacă pacientul nu s-a retras din studiu și dacă boala nu a evoluat.
Dintre cei 108 de pacienți evaluați, 57 au avut răspuns complet sau parțial la tisagenlecleucel. Scorurile inițiale (înainte de administrarea tratamentului) au fost similare între populația totală a studiului și cei care au răspuns la terapie, însă pacienții responsivi au înregistrat o îmbunătățire a calității vieții de-a lungul urmăririi. Cele mai mari îmbunătățiri au fost înregistrate în categoriile de sănătate generală, vitalitate, funcție fizică și socială.
„Foarte mulți dintre pacienții cu o boală atât de avansată devin depresivi și retrași, dar în acest studiu am raportat îmbunătățiri ale statusului funcțional, ale capacităților fizice și ale abilității de interacțiune umană. Pe măsură ce progresăm în capacitatea de a oferi tratamente oncologice trebuie să ne întrebăm: este suficient ca pacienții noștri să fie în remisie sau în viață sau vrem ca aceștia să fie capabili să trăiască cu adevărat din nou și să poate să se reintegreze în societate?”- autorul principal, Dr. Richard Maziarz, Oregon Health & Science University School of Medicine.
Terapia CAR-T și-a arătat eficiența clinică în studii anterioare, însă este asociată cu costuri ridicate. Acest studiu adaugă un beneficiu important care susține valoare terapiei, cea a creșterii calității vieții.
„Costurile ridicate ale îngrijirilor de sănătate sunt mereu în atenția media. Aceasta ridică multiple întrebări. Se justifică costurile asociate? Care este valoarea intervențiilor clinice? Vrem să știm nu doar că adăugăm zile la speranța de viață a pacientului, ci și că aceste zile sunt semnificative”- Dr. Maziarz.
Ce este tisagenlecleucel?
Tisagenlecleucel (Kymriah) este un tratament de tip CAR-T aprobat de FAD în 2017 pentru leucemie acută limfoblastică tip B. În mai 2018, FDA extinde aprobarea pentru Kymriah și la pacienții cu limfom difuz cu celulă mare de tip B refractar sau recidivant, după două sau mai multe linii de terapie sistemică. În 2018, Kymriah este aprobată și în Uniunea Europeană, pentru copiii și tinerii sub 25 de ani cu o formă refractară sau recidivantă de LAL-B și pentru adulții cu DLBCL.
Sursa foto: novartis.gcs-web.com
Terapia CAR-T presupune reprogramarea celulelor imune ale pacientului pentru recunoașterea și distrugerea celulelor canceroase și este considerată un tratament cu potențial curativ. Aceasta aduce o nouă dimensiune a personalizării tratamentului oncologic, reprezentând în același timp o terapie genică, terapie celulară și o imunoterapie.
Terapiile celulare reprezintă în prezent cel mai mare număr de agenți în dezvoltare în imuno-oncologie. La nivel global terapiile celulare includ peste 1000 de agenți activi, cu 250 mai mult decât acum un an.
Citește și:
- #ASH19. Datele din practica medicală confirmă eficacitatea și siguranța terapiei celulare Kymriah, pentru pacienții cu limfom difuz cu celulă mare B și leucemie acută limfoblastică
- #ASH19. Yescarta crește ratele de supraviețuire la 3 ani pentru pacienții cu limfom difuz cu celulă mare tip B
- State of Innovation 2019. Terapiile celulare CAR-T: momentul actual și direcții viitoare