#EHCG24. Rate de supraviețuire duble pentru copiii cu cancer incluși în programul național de oncologie de precizie desfășurat în Australia
Programul național de medicină de precizie pentru cancere pediatrice din Australia, Zero Childhood Cancer (ZERO), a demonstrat beneficii semnificative privind supraviețuirea la copiii cu cancere de risc înalt, conform rezultatelor provenite de la primii 384 de participanți care au beneficiat de program. Vanessa Tyrrell, liderul programului ZERO și profesor asociat la Universitatea New South Wales din Sydney, a prezentat aceste descoperiri la Conferința Europeană de Genetică Umană de la Berlin (EHGC 2024).
Succesul programului ZERO a dus la implementarea sa la nivel național pentru toți pacienții pediatrici oncologici, indiferent de tipul, stadiul sau gradul de risc. Studiul ZERO2 este acum deschis în toate centrele de oncologie pediatrică din Australia, cu planuri de extindere în Noua Zeelandă în curând.
Programele de medicină de precizie au devenit cruciale în domeniul oncologiei pediatrice datorită naturii unice și complexe a cancerelor la copii. Spre deosebire de cancerele la adulți, în care factorii de stil de viață și de mediu, acumulați în timp, au o pondere mare, cancerele pediatrice sunt de obicei determinate de anomalii genetice. Necesită astfel o abordare personalizată a tratamentului, care să depășească chimioterapia și radioterapia convenționale.
Fiecare copil înscris în program a primit o analize complete a genomului, a transcriptomului și a metilării ADN-ului. De la începutul primului studiu ZERO în 2017, destinat copiilor cu cancer de mare risc (definit ca având o șansă de supraviețuire mai mică de 30%), peste 1600 de pacienți au fost înscriși. Rezultate din 2020 arătau că baza moleculară a cancerului a fost identificată la 94% dintre primii 250 de pacienți, iar 71% dintre ei prezentau ținte acționabile terapeutic.
Această abordare personalizată și țintită nu numai că îmbunătățește ratele de supraviețuire, dar și reduce efectele secundare pe termen lung ale tratamentului, ceea ce este deosebit de important pentru pacienții tineri care au mulți ani de viață în față.
La EHGC 2024, au fost prezentate date dintr-un follow-up de 18 luni al primilor 384 de copii înscriși. Studiul este disponibil în Nature Medicine. Rezultatele au arătat că supraviețuirea fără progresie și supraviețuirea generală la doi ani au fost semnificativ mai mari pentru cei care au primit terapie de precizie (27% și 38%, respectiv), comparativ cu cei care nu au primit terapie de precizie (11% și 24%, respectiv).
55% dintre copiii care au primit tratamentul personalizat au obținut remisie completă sau parțială sau boala s-a stabilizat timp de cel puțin șase luni. Având în vedere că acești copii aveau cancere extrem de agresive, care, în multe cazuri, nu răspunseseră la tratament, cercetătorii spun că acestea sunt rezultate remarcabile.
Aproape jumătate din variantele genetice identificate nu ar fi fost detectate cu procedurile standard de îngrijire.
116 copii au făcut parte dintr-o cohortă de tumori rare. Programul ZERO a clarificat sau a schimbat diagnosticul în 76% din aceste cazuri, a oferit precizie moleculară în 20,5% și, în grupul cu prognostic necunoscut, 54% au primit o recomandare de nivel 1 sau 2, iar 44% au obținut alte rezultate „semnificative din punct de vedere clinic”.
Conform Vanessei Tyrrell, trei factori au îmbunătățit rezultatele: date clinice de bună calitate și caracterizarea genetică a cancerului, prezența unei variante structurale (în principal gene de fuziune) și inițierea timpurie a tratamentului. Când toți cei trei factori au fost prezenți, rata de supraviețuire fără progresie la doi ani a fost de până la 88%.
Descoperirile din programul ZERO subliniază potențialul medicinei de precizie de a îmbunătăți semnificativ ratele de supraviețuire și eficacitatea tratamentului pentru copiii cu cancer de mare risc. Expansiunea și succesul continuu al programului evidențiază importanța analizei comprehensive genomice și a abordărilor de tratament personalizate în oncologia pediatrică.
Citește și:
- #AACR24. Cazurile de cancer la tineri sunt în creștere. Îmbătrânirea accelerată, determinată de stilul de viață, o cauză importantă
- 1 din 2 copii recent diagnosticați cu cancer în România a fost deja înscris în Programul Gratuit de Testare Genetică al MedLife
- Profilul României privind cancerul 2023: diferența dintre rata mortalității prin cancer în România și media UE este în creștere