EMA respinge solicitarea de punere pe piață pentru aducanumab, imunoterapia contra bolii Alzheimer




La sfârșitul anului trecut, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a decis respingerea solicitării de aprobare pentru aducanumab, considerând că beneficiile terapiei nu depășesc riscurile asociate acesteia. Refuzul a fost acordat în urma analizei rezultatelor a două studii clinice controlate placebo care au inclus peste 3.000 de pacienți cu boală Alzheimer în stadiul incipient. EMA a concluzionat că deși aducanumab poate reduce plăcile de beta-amiloid din creier, legătura dintre acest efect și beneficiile clinice nu a fost stabilită. Astfel, EMA consideră că datele actuale nu demonstrează eficacitatea imunoterapiei în tratarea pacienților cu boală Alzheimer în stadiu incipient. Mai mult, EMA a evidențiat lipsa de date care să certifice siguranța aducanumab, menționând anomaliile cerebrale descoperite imagistic la pacienții care au primit acest tratament.

În contextul lipsei de progres în tratamentul acestei afecțiuni devastatoare din ultimii aproape 20 de ani, organizațiile preocupate cu politicile din sfera bolii Alzheimer menționează efectul refuzului primit de aducanumab asupra pacienților cu boală Alzheimer și a familiilor acestora.

abonare

„Persoanele care trăiesc cu boala Alzheimer și familiile lor aveau mari speranțe și așteptări cu privire la introducerea de noi opțiuni de tratament. Sunt dezamăgiți că nu au existat suficiente dovezi științifice pentru ca EMA să susțină autorizarea aducanumabului” , au afirmat Alzheimer Europe

Decizia de aprobare a aducanumab a fost intens dezbătută și în Statele Unite, pe seama lipsei de dovezi științifice care să ateste eficacitatea clinică a imunoterapiei în tratamentul fazelor timpurii ale bolii Alzheimer. Cu toate acestea, autoritățile de reglementare americane, Food and Drug Administration (FDA), au ales să acorde o aprobare condiționată pentru aducanumab în urma unui mecanism de aprobare accelerată. Acest mecanism de reglementare solicită producătorului farmaceutic să implementeze un studiu post-aprobare (studiu clinic de fază IV) pentru a confirma dacă tratamentul oferă beneficiul clinic așteptat.

Compania Biogen a anunțat deja lansarea studiului său post-aprobare, programat să înceapă în mai 2022, având obiectivul de a furniza dovezi clare cu privire la eficacitatea clinică a aducanumab. Pe baza rezultatelor astfel obținute, FDA va putea retrage aprobarea aducanumab în cazul în care eficacitatea și siguranța medicamentului nu vor fi dovedite. Pe de altă parte, în cazul în care beneficiile clinice ale aducanumab vor fi demonstrate de studiul post-aprobare, rezultatele sale ar putea oferi dovezile științifice necesare pentru ca EMA să poată emite o nouă opinie.

Date fiind aceste decizii divergente între autoritățile de reglementare europene și cele americane, pacienții cu boală Alzheimer din Europa nu vor putea avea access la această opțiune de tratament, pe când o parte din pacienții americani cu aceeași patologie vor putea primi aducanumab.

Citește și: