STUDIU. Terapia genică Luxturna, eficientă și singură pe termen lung la pacienţii cu boli ereditare ale retinei
Rezultatele interimare din studiul post-autorizare care evaluează Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) la pacienții cu distrofie ereditară retiniană confirmă siguranţa şi eficacitatea acestei terapii genice, fiind în concordanță cu cele obținute în cadrul studiului clinic pe baza căruia a fost autorizată. Aceste noi date au fost prezentate în cadrul întâlnirii American Society of Retina Specialists de anul acesta.
Analiza interimară prezentată a inclus datele de monitorizare pe o perioadă de până la 3 ani, de la 87 de pacienți, dintre care aproape 90% au avut diagnostic clinic de amauroză congenitală Leber. Majoritatea evenimentelor adverse constatate au fost ușoare și similare celor raportate în cadrul studiului clinic. De asemenea, eficacitatea a fost în concordanță cu rezultatele studiilor clinice.
De la aprobarea Luxturna, însă, au fost raportate efecte adverse legate de atrofia corioretiniană. Din cei 87 de pacienți, 8 au prezentat leziuni retiniene legate direct de procedura chirurgicală, iar 16 au avut leziuni non-exclusive. Dintre pacienții cu atrofie corioretiniană, 88% au primit Luxturna la nivelul ambilor ochi și au prezentat atrofie bilaterală, dar impactul asupra vederii al terapiei a fost pozitiv, chiar și în prezența atrofiei corioretiniene.
Luxturna este indicată pacienților cu distrofie retiniană provocată de mutația genei RPE65. Aceste modificări genetice conduc la pierderea progresivă a vederii, până la orbire. Terapia genică Luxturna presupune o injecție subretiniană, transferând la acest nivel o versiune sănătoasă a genei responsabile de această boală, prin intermediul unui vector viral.
Luxturna este prima terapie genică care utilizează un vector viral adenoasociat aprobată de FDA (U.S. Food and Drug Administration), în 2017. În cadrul studiului de evaluare a siguranței post-autorizare se realizează colectarea de informații despre siguranța pe termen lung la pacienții care au primit Luxturna, incluzând evenimentele adverse, impactul asupra sarcinii și date de la examinările oftalmologice, atunci când sunt disponibile.
Citește și:
- BREAKING NEWS. Luxturna, prima terapie genică aprobată în UE pentru distrofia retiniană ereditară, o frecventă cauză a pierderii vederii
- #EURETINA2020: Top 10 cele mai importante noutăți în diagnosticul și tratamentul bolilor retiniene
- Terapiile bazate pe editare genică CRISPR-Cas9: cum funcționează și ce studii clinice sunt desfășurare