articole despre CRISPR-Cas9

Esențial în sănătate publică: O definiție actualizată a sindromului Long-COVID recunoaște 12 simptome caracteristice
Raportuldegardă.ro prezintă seria „Esențial COVID-19 și alte amenințări de sănătate publică” – sinteza știrilor care chiar contează pentru controlul și limitarea impactului pandemiei Covid-19, dar și al altor patogeni care amenință sănătatea la nivel local și internațional. Accesează Esențial în sănătate publică de săptămâna aceasta. Săptămâna 22 – 28 mai 2023: Compoziția microbiomului tumoral ar putea explica de […]

STUDIU. Pierderea cromozomului Y de la nivelul leucocitelor ar putea fi un marker al riscului de insuficiență cardiacă la bărbați
Deși cromozomul Y este unul dintre cei mai mici cromzomi umani și cuprinde puține gene, funcțiile sale nu sunt încă pe deplin elucidate. Se cunoaște faptul că pierderea cromozomului Y este un marker al îmbătrânirii și cercetările din ultimii ani au arătat că fenomenul se corelează și cu riscul de apariție a bolilor asociate vârstei, […]

Primii pași pentru dezvoltarea unui tratament anti-HIV administrat în doză unică: editarea genică a limfocitelor B permite crearea de anticorpi neutralizanți in vivo
Pentru prima dată a fost realizată cu succes editarea genică in vivo a limfocitelor B pentru a produce anticorpi neutralizanţi împotriva HIV (virusul imunodeficienţei umane). Studiul a fost efectuat pe şoareci de laborator, iar rezultatele au fost publicate în Nature. Această metodă ar putea fi utilizată pentru a produce un vaccin sau un tratament care […]

#EHA22. Terapia exa-cel, bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9, ar putea determina vindecarea anumitor categorii de pacienți cu beta-talasemie și anemie falciformă
Exa-cel (exagamglogene autotemcel, CTX001) ar putea deveni prima terapie genică bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9 care determină vindecarea pacienţilor cu beta-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) şi anemie falciformă (SCD, siclemie), după o singură administrare. 95% dintre pacienţii cu talasemie dependentă de transfuzii trataţi cu exa-cel nu au mai avut nevoie de transfuzii şi niciun pacient cu […]

Organizația Mondială a Sănătății publică primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile pentru sănătate publică
Pe 12 iulie, Organizația Mondială a Sănătății (OMS) a emis primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile de sănătate publică. Cele două rapoarte au în prim-plan aspectele etice legate de tehnologiile care permit modificări asupra genomului uman, dar și mecanisme pentru asigurarea accesului echitabil la inovație la nivel global. Biofizicianul He Jiankui, de la […]

Primele date clinice care susțin eficacitatea și siguranța editării genice in vivo prin CRISPR-Cas9 pentru tratamentul amiloidozei ereditare mediată de transtiretină
O terapie care folosește sistemul de editare genică CRISPR-Cas9 ar putea reprezenta prima soluție curativă pentru amiloidoza ereditară mediată de transtiretină (ATTR – transthyretin amyloidosis). Rezultatele interimare dintr-un studiu de fază I, publicate pe 26 iunie în New England Journal of Medicine, arătau că după o singură doză a terapiei candidate NTLA-2001, valorile serice ale transtiretinei au […]

Două noi abordări terapeutice pentru anemia falciformă: editarea genomică prin CRISPR-Cas-9 și terapia bazată pe ARN
Terapiile genice care acționează prin creșterea hemoglobinei fetale (HbF) pot fi eficace în terapia anemiei falciforme, sugerează 2 studii publicate de echipe de cercetare independente în The New England Journal of Medicine. Unul dintre cele două studii realizează creșterea producției de HbF prin utilizarea editării genomice CRISPR-Cas9. Este primul studiu publicat care utilizează editarea genică […]

Inovația anului 2020 pe Raportuldegardă.ro: tehnologia ARN mesager utilizată în primele vaccinuri contra COVID-19 aprobate în UE
Topul celor 5 inovații 2020 Raportuldegardă.ro reprezintă rezumatul ultimului an în ceea ce privește cele mai importante concretizări și beneficii aduse de progresele în medicină. 2020 cu siguranță a fost un an care va rămâne în istorie ca „anul pandemiei COVID-19”, însă noi, contemporanii acestui an, putem privi dincolo de pandemie, către progresul remarcabil din […]

CRISPR/Cas9: promisiunile și provocările editării genice în medicină. Care sunt aplicațiile practice?
După doar 8 ani de la descoperirea sistemului de editare genomică CRISPR-Cas9, Emmanuelle Charpentier și Jennifer A. Doudna au primit premiul Nobel pentru Chimie. Cele două cercetătoare au transformat un mecanism imun bacterian, obscur, într-un instrument care poate edita într-o manieră simplă și ieftină genomul tuturor organismelor, de la plante, la animale și oameni. Genomul este […]

Premiul Nobel pentru Chimie 2020: dezvoltarea tehnologiei de editare genomică CRISPR-Cas9
UPDATE 8 decembrie 2020: Prelegerile laureaților Premiului Nobel pentru Chimie 2020 Premiul Nobel pentru Chimie 2020 a fost acordat pentru pentru dezvoltarea metodei de editare genomică CRISPR/Cas9. Emmanuelle Charpentier și Jennifer Doudna sunt laureații Premiului Nobel pentru Chimie de anul acesta. Jennifer Doudna: „În contextul pandemiei COVID-19 a fost dezvoltată o aplicație a tehnologiei CRISPR-Cas […]