articole despre pediatrie

FDA aprobă selumetinib, prima terapie țintită pentru tratamentul copiilor cu neurofibromatoză tip 1, o afecțiune neurologică rară

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat selumetinib pentru tratamentul pacienților cu vârsta de peste 2 ani cu neurofibromatoză de tip 1 (NF1), cu neurofibroame plexiforme simptomatice, inoperabile. Acesta este primul medicament aprobat pentru a trata această afecțiune neurologică rară, întrucât tratamentele anterioare se adresau numai gestionării simptomelor. Koselugo (selumetinib) reprezintă un progres major în […]


#COVID-19. Care sunt caracteristicile infecției cu SARS-CoV-2 la copii și care este prognosticul în aceste cazuri?

La începutul răspândirii focarului de infecție cu virusul SARS-CoV-2 din Wuhan, provincia Hubei, China, cazurile pediatrice au fost destul de rare, fapt ce a condus la ipoteza conform căreia copiii nu ar fi susceptibili la această infecție. Întrucât aceștia au un sistem imunitar aflat în dezvoltare și sunt susceptibili de obicei la infecții respiratorii ale […]


STUDIU. Peste 90% dintre cazurile de diabet monogenic sunt diagnosticate greșit. Testarea genetică permite diagnosticarea corectă a tipului de diabet la copii și stabilirea unui tratament personalizat

Diabetul monogenic reprezintă între 1 și 4% din toate formele de diabet zaharat, însă este frecvent confundat cu tipurile 1 și 2 ale bolii. Peste 90% dintre cazurile de diabet monogenic sunt greșit diagnosticate, deoarece simptomele și semnele clinice sunt similare celorlalte forme de diabet.  Un studiu publicat recent în revista Diabetes aduce noi dovezi […]


STUDIU. Speranța de viață a pacienților cu cancere pediatrice a crescut semnificativ în ultimii 50 de ani

Adulții supraviețuitori unui cancer diagnosticat în copilărie în anii 1990 au speranță de viață mai mare decât cei diagnosticați în anii 1970 datorită progresului înregistrat în multiple arii terapeutice.  Se estimează că până în acest an, populația reprezentată de supraviețuitorii cancerului pediatric a crescut la peste 500.000 . Peste 80% din copiii cu cancer supraviețuiesc la […]


#ASH19. Recăderile pacienților cu leucemie acută limfoblastică, tratați cu terapii CAR-T, ar putea fi evitate prin infuzii de celule T-APC

O a doua infuzie de celule T ar putea preveni recăderile la pacienții care au fost tratați prin terapia CAR-T (chimeric antigen receptor T cell), conform unor date noi din primul studiu clinic uman realizat pe un grup mic de pacienți. Aceste infuzii cu celule T prezentatoare de antigen (T-APC) a determinat persistența celulelor CAR-T […]


#ASH19. Terapiile CAR-T sunt sigure și eficiente inclusiv la copiii în vârstă de peste 1 an

Terapiile CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell) au adus schimbări de paradigmă în cazurile de leucemie pediatrică prin reprogramarea celulelor albe pentru a recunoaște și distruge celulele canceroase. Date noi arată că aceste terapii pot fi utilizate în siguranță chiar și la copiii în vârstă de peste 1 an. Un studiu prezentat în cadrul Întâlnirii Anuale […]


MiSight, primele lentile de contact care corectează și încetinesc progresia miopiei la copii, aprobate de FDA

FDA (U. S. Food and Drug Administration) a aprobat primele lentile de contact indicate pentru corectarea și încetinirea progresiei miopiei la copiii cu vârsta cuprinsă între 8 și 12 ani, la inițierea tratamentului. Lentilele MiSight sunt un dispozitiv cu utilizare unică, zilnică și se pot purta numai pe parcursul zilei. Acestea pot fi recomandate oricărui […]


FDA extinde aprobarea rituximab pentru două forme rare de vasculită cu debut în copilarie

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat rituximab pentru tratamentul granulomatozei cu poliangiita (GPA) și poliangiitei microscopice (MPA) la copiii cu vârstă de peste 2 ani, în asociere cu corticoterapia. Este primul tratament aprobat pentru copiii cu aceste două forme rare de vasculită. „Aplicațiile rituximabului la copiii cu GPA și MPA au fost aprobate după […]


#EADV2019. Ustekinumab este eficient și sigur pentru tratamentul copiilor cu psoriazis moderat-sever

Studiul CADMUS Jr a dovedit că ustekinumab are un profil bun de eficacitate și siguranță, inclusiv la pacienții pediatrici cu vârsta de peste 6 ani. Rezultatele studiului au fost prezentate în cadrul Congresului Societății Europene de Dermatologie și Venerologie (EADV 2019). În plus, compania producătoare a anunțat depunerea cererii către FDA (U.S. Food and Drug […]


#ADA2019. Diabetul de tip 2, o boală mult mai agresivă la tineri

Studiile RISE realizate la adulți, respectiv adolescenți, au oferit rezultate contrastante, sugerând prognosticul mai rezervat în cazul tinerilor cu diabet zaharat de tip 2. Datele sunt susținute de studiul TODAY-2, care a arătat debutul rapid al complicațiilor asociate diabetului și a factorilor de risc cardiovascular la pacienții diagnosticați cu diabet de tip 2 în tinerețe. […]