articole despre terapie genica

#EMA2025. Peste 100 de medicamente în aşteptare pentru aprobare în Europa la începutul anului. Noi terapii ar putea fi disponibile pentru afecţiunile oncologice, neurologice şi bolile rare

La începutul anului 2025, 112 medicamente se aflau în curs de evaluare de către Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA), 57 dintre acestea conţinând noi substanţe active, conform raportului Horizon Scanning, realizat de Italian Medicines Agency (AIFA) şi prezentat de Mescape. Astfel, este de aşteptat ca un număr importat de noi terapii să devină disponibile pentru […]

---

STUDIU. Prima terapie genică pentru tulburările de ritm cardiac previne aritmiile ventriculare maligne

Milioane de oameni din întreaga lume suferă de aritmii cardiace, bazându-se pe medicamente pe termen lung sau pe proceduri invazive pentru a-și gestiona simptomele. Cu toate acestea, noi cercetări realizate de Amsterdam UMC și Universitatea Johns Hopkins, publicate în European Heart Journal, prezintă o terapie genică revoluționară care ar putea oferi un tratament unic pentru […]

---

O terapie genică administrată pe cale inhalatorie pentru fibroza chistică, evaluată pentru prima dată într-un studiu clinic

O nouă terapie genică pentru fibroza chistică (FC), cunoscută sub numele de BI 3720931, este acum testată într-un studiu clinic pe oameni în Marea Britanie și Europa. Studiul LENTICLAIR 1 evaluează siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea tratamentului, în special pentru pacienții care nu răspund la terapiile modulatorii CFTR existente. Studiul este realizat de Boehringer Ingelheim, în […]

---

FDA a aprobat prima terapie genică pentru pacienţii cu sarcom sinovial metastatic

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Tecelra (afamitresgene autoleucel), o terapie genică pentru tratamentul adulților cu sarcom sinovial nerezecabil sau metastatic care au primit chimioterapie anterior, prezintă antigenele HLA (Human Leukocyte Antigen) A*02:01P, -A*02 :02P, -A*02:03P sau -A*02:06P, iar tumora este pozitivă pentru antigenul MAGE-A4 (Melanoma-Associated Antigen 4), detectat cu ajutorul dispozitivelor de […]

---

STUDIU. Terapia genică Luxturna, eficientă și singură pe termen lung la pacienţii cu boli ereditare ale retinei

Rezultatele interimare din studiul post-autorizare care evaluează Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) la pacienții cu distrofie ereditară retiniană confirmă siguranţa şi eficacitatea acestei terapii genice, fiind în concordanță cu cele obținute în cadrul studiului clinic pe baza căruia a fost autorizată. Aceste noi date au fost prezentate în cadrul întâlnirii American Society of Retina Specialists de anul […]

---

#EHA24. Terapiile genice pentru beta talasemie și anemie falciformă: eficacitatea se menține pe termen lung

Noi rezultate pozitive din studiile clinice care evaluează efectele pe termen lung ale terapiilor genice pentru beta talasemia dependentă de transfuzii și anemia falciformă severă au fost prezentate în cadrul congresului EHA (European Hematology Association) de anul acesta, care a avut loc în iunie în Madrid, Spania. Iată principalele concluzii: Casgevy, după o perioadă maximă […]

---

#ADA24. O terapie genică demonstrează beneficii similare agoniştilor GLP-1 asupra obezităţii şi glicemiei

O terapie genică experimentală dezvoltată pentru diabetul zaharat de tip 2 a ameliorat compoziţia corporală şi glicemia à jeun la şoarecii de laborator cu obezitate, efectele benefice fiind similare cu cele ale administrării semaglutidei, agonist al receptorului GLP-1 (glucagon-like peptide-1), însă fără a fi prezente efectele inverse raportate în urma întreruperii administrării agoniştilor receptorului GLP-1. […]

---

EMA recomandă aprobarea condiționată a două terapii genice pentru boli hematologice rare: hemofilia B și purpura trombotică trombocitopenică congenitală

În cadrul întâlnirii din mai 2024, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat aprobarea a două terapii care au potențialul de a schimba viața pacienților cu afecțiuni hematologice genetice rare: fidanacogene elaparvovec (comercial, Durveqtix) pentru hemofilia B severă și moderat severă, și rADAMTS13 (comercial, Adzynma) pentru deficiența enzimei ADAMTS13 la pacienții cu purpură trombotică trombocitopenică […]

---

Terapia genică pentru hemofilia B: 96% din pacienți pot renunța la tratamentul de substituție cu factor IX după 2 ani. Noi date din HOPE-B

Noi rezultate ale unei analize post-hoc a datelor de siguranţă şi eficacitate provenite de la 54 de pacienţi de sex masculin din studiul clinic de fază III HOPE-B, care investigează terapia genică Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) pentru pacienţii cu hemofilie B, au fost publicate în The Lancet Haematology. Pacienţii au fost înrolaţi în studiu în perioada […]

---

Inovația Anului 2023 în viziunea Raportuldegardă.ro: An record pentru medicina genomică și medicina personalizată

Pe parcursul anului 2023, echipa RaportuldeGardă.ro v-a prezentat cele mai importante noutăţi din domeniul medical, de la descoperiri cu impact major generate de cercetarea fundamentală, la rezultatele celor mai ample studii clinice investigând terapii inovatoare la nivel mondial. La finalul acestor 12 luni, sintetizăm pentru voi, cititorii noştri, cele mai importante date referitoare la inovaţiile […]

---