articole despre terapie genica

FDA aprobă un nou tratament pe bază de ARN pentru o boală rară care determină valori extrem de ridicate ale trigliceridelor

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat plozasiran, un nou medicament pe bază de interferență ARN (siRNA), pentru reducerea trigliceridelor la adulții cu sindrom de chilomicronemie familială (FCS). Plozasiran este administrat prin injecție subcutanată o dată la trei luni și reduce expresia genei APOC3, un reglator al metabolismului trigliceridelor. Medicamentul utilizează platforma TRiM, […]

---

Primele date clinice care arată eficacitatea unui tratament pentru boala Huntington: terapia genică AMT-130 încetinește evoluția bolii cu 75%

Pentru prima dată, un tratament (AMT-130) a reușit să limiteze progresia bolii Huntington, conform rezultatelor dintr-un studiu clinic pe număr redus de pacienţi, raportate de compania uniQure. Terapia utilizează medicină genetică de ultimă generație, combinând terapia genică și tehnologiile de silențiere genică. Studiul a inclus 29 de participanți cu diagnosticaţi cu boala Huntington, aflaţi în […]

---

#EMA2025. Peste 100 de medicamente în aşteptare pentru aprobare în Europa la începutul anului. Noi terapii ar putea fi disponibile pentru afecţiunile oncologice, neurologice şi bolile rare

La începutul anului 2025, 112 medicamente se aflau în curs de evaluare de către Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA), 57 dintre acestea conţinând noi substanţe active, conform raportului Horizon Scanning, realizat de Italian Medicines Agency (AIFA) şi prezentat de Mescape. Astfel, este de aşteptat ca un număr importat de noi terapii să devină disponibile pentru […]

---

STUDIU. Prima terapie genică pentru tulburările de ritm cardiac previne aritmiile ventriculare maligne

Milioane de oameni din întreaga lume suferă de aritmii cardiace, bazându-se pe medicamente pe termen lung sau pe proceduri invazive pentru a-și gestiona simptomele. Cu toate acestea, noi cercetări realizate de Amsterdam UMC și Universitatea Johns Hopkins, publicate în European Heart Journal, prezintă o terapie genică revoluționară care ar putea oferi un tratament unic pentru […]

---

O terapie genică administrată pe cale inhalatorie pentru fibroza chistică, evaluată pentru prima dată într-un studiu clinic

O nouă terapie genică pentru fibroza chistică (FC), cunoscută sub numele de BI 3720931, este acum testată într-un studiu clinic pe oameni în Marea Britanie și Europa. Studiul LENTICLAIR 1 evaluează siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea tratamentului, în special pentru pacienții care nu răspund la terapiile modulatorii CFTR existente. Studiul este realizat de Boehringer Ingelheim, în […]

---

FDA a aprobat prima terapie genică pentru pacienţii cu sarcom sinovial metastatic

U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Tecelra (afamitresgene autoleucel), o terapie genică pentru tratamentul adulților cu sarcom sinovial nerezecabil sau metastatic care au primit chimioterapie anterior, prezintă antigenele HLA (Human Leukocyte Antigen) A*02:01P, -A*02 :02P, -A*02:03P sau -A*02:06P, iar tumora este pozitivă pentru antigenul MAGE-A4 (Melanoma-Associated Antigen 4), detectat cu ajutorul dispozitivelor de […]

---

STUDIU. Terapia genică Luxturna, eficientă și singură pe termen lung la pacienţii cu boli ereditare ale retinei

Rezultatele interimare din studiul post-autorizare care evaluează Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) la pacienții cu distrofie ereditară retiniană confirmă siguranţa şi eficacitatea acestei terapii genice, fiind în concordanță cu cele obținute în cadrul studiului clinic pe baza căruia a fost autorizată. Aceste noi date au fost prezentate în cadrul întâlnirii American Society of Retina Specialists de anul […]

---

#EHA24. Terapiile genice pentru beta talasemie și anemie falciformă: eficacitatea se menține pe termen lung

Noi rezultate pozitive din studiile clinice care evaluează efectele pe termen lung ale terapiilor genice pentru beta talasemia dependentă de transfuzii și anemia falciformă severă au fost prezentate în cadrul congresului EHA (European Hematology Association) de anul acesta, care a avut loc în iunie în Madrid, Spania. Iată principalele concluzii: Casgevy, după o perioadă maximă […]

---

#ADA24. O terapie genică demonstrează beneficii similare agoniştilor GLP-1 asupra obezităţii şi glicemiei

O terapie genică experimentală dezvoltată pentru diabetul zaharat de tip 2 a ameliorat compoziţia corporală şi glicemia à jeun la şoarecii de laborator cu obezitate, efectele benefice fiind similare cu cele ale administrării semaglutidei, agonist al receptorului GLP-1 (glucagon-like peptide-1), însă fără a fi prezente efectele inverse raportate în urma întreruperii administrării agoniştilor receptorului GLP-1. […]

---

EMA recomandă aprobarea condiționată a două terapii genice pentru boli hematologice rare: hemofilia B și purpura trombotică trombocitopenică congenitală

În cadrul întâlnirii din mai 2024, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat aprobarea a două terapii care au potențialul de a schimba viața pacienților cu afecțiuni hematologice genetice rare: fidanacogene elaparvovec (comercial, Durveqtix) pentru hemofilia B severă și moderat severă, și rADAMTS13 (comercial, Adzynma) pentru deficiența enzimei ADAMTS13 la pacienții cu purpură trombotică trombocitopenică […]

---