articole despre terapie genica
Dr. Carmina Georgescu 17 martie 2021 Citit de 997 ori
Zolgensma a primit aprobare în Marea Britanie pentru tratamentul pacienților pediatrici cu atrofie musculară spinală de tip 1
Terapia genică Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) a primit aprobare în Marea Britanie pentru tratamentul pacienților pediatrici cu atrofie musculară spinală de tip 1, cu vârste de până la 12 luni. Zolgensma, care are un preț raportat la 1,79 milioane de lire sterline, a devenit astfel cel mai scump tratament aprobat vreodată de Institutul Național pentru Excelență […]
Dr. Monica Dugăeșescu 10 martie 2021 Citit de 696 ori
Două noi abordări terapeutice pentru anemia falciformă: editarea genomică prin CRISPR-Cas-9 și terapia bazată pe ARN
Terapiile genice care acționează prin creșterea hemoglobinei fetale (HbF) pot fi eficace în terapia anemiei falciforme, sugerează 2 studii publicate de echipe de cercetare independente în The New England Journal of Medicine. Unul dintre cele două studii realizează creșterea producției de HbF prin utilizarea editării genomice CRISPR-Cas9. Este primul studiu publicat care utilizează editarea genică […]
Dr. Carmina Georgescu 11 februarie 2021 Citit de 871 ori
FDA aprobă a treia terapie celulară CAR-T pentru limfomul cu celule B mari refractar sau recidivat
FDA a aprobat lisocabtagene maraleucel (liso-cel; Breyanzi), o terapie cu celule T anti-CD19, pentru tratamentul pacienților adulți cu limfom cu celule B mari, recidivat sau refractar la cel puțin două linii anterioare de terapie sistemică. „Aprobarea de astăzi reprezintă o altă etapă importantă în domeniul evoluției rapide a terapiei genice, oferind o opțiune suplimentară de […]
Dr. Amelia Voinea 07 august 2020 Citit de 3444 ori
Terapia celulară CAR-T Kymriah demonstrează beneficii clinice la adulții cu limfom folicular
Novartis a anunțat rezultate preliminare pozitive din studiul ELARA, în cadrul căruia a fost evaluată eficiența terapiei CAR-T, tisagenlecleucel (Kymriah), la pacienți adulți cu limfom folicular (LF) recidivat sau refractar (r/r). La analiza interimară prestabilită, obiectivul primar care vizează rata de răspuns complet a fost îndeplinit. Beneficiile clinice demonstrate de terapie în studiu vor fi […]
Maria Dida 03 iunie 2020 Citit de 1526 ori
Raport IHE. Cercetarea în oncologie, o prioritate pentru noua Comisie Europeană: se estimează o creștere a finanțării din surse publice
Cercetarea este fundamentală pentru a realiza îmbunătățiri în ceea ce privește îngrijirea cancerului. În ultimul deceniu, investițiile în dezvoltarea terapiilor și în cercetarea cancerului de către industria farmaceutică au crescut exponențial față de investiții realizate de orice surse publice sau cele non-profit. Datorită noilor puncte de interes ale Comisiei Europene, cercetarea cancerului în Europa ar […]
Dr. Silvia Rădulescu 30 mai 2020 Citit de 1782 ori
Raport IHE. Tratamentul personalizat al cancerului: cum au evoluat țintele terapeutice în oncologie în ultimele două decenii?
Tratamentul cancerului a evoluat rapid în ultimul deceniu, către o abordare personalizată. Tehnologiile moderne, precum NGS, permit astăzi o caracterizare moleculară ce conturează un tablou unic pentru fiecare pacient. Pe baza modificărilor genomice tumorale au fost descoperite ținte noi de tratament, unele dintre ele putând fi acționate în mod direct prin terapii personalizate. Testările genomice […]
Dr. Bianca Cucoș 20 mai 2020 Citit de 11555 ori
Zolgensma, prima terapie genică pentru atrofia musculară spinală, primește aprobare condiționată în UE
Comisia Europeană a emis aprobarea condiționată pentru Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prima terapie genică pentru tratamentul atrofiei musculare spinale (AMS). Zolgensma este indicată pacienților cu mutație bialelică la nivelul genei SMN1 și cu diagnostic clinic de AMS de tip 1 sau până la 3 copii ale genei SMN2. Aprobarea include pacienți pediatrici care au până la […]
Dr. Silvia Rădulescu 03 aprilie 2020 Citit de 2936 ori
Tehnologia de editare genomică CRISPR, utilizată pentru prima oară in vivo la pacienți în tratamentul unei forme moștenite de orbire
Cercetările în domeniul editării genomice au fost aplicate în premieră la pacienți umani la Casey Eye Institute, Universitatea Oregon Health & Science din Portland, în cadrul studiului clinic BRILLIANCE, utilizând tehnologia CRISPR-Cas9 în încercarea de a trata amauroza congenitală Leber, o formă moștenită de orbire. „Avem cu adevărat potențialul de a reda vederea pacienților nevăzători […]
Dr. Silvia Rădulescu 30 martie 2020 Citit de 4854 ori
Terapia genică Zolgensma primește recomandarea de aprobare în UE pentru tratamentul atrofiei musculare spinale
În urmă cu mai puțin de un an, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) devenea prima terapie genică aprobată de către FDA pentru pacienții cu vârsta de sub 2 ani cu atrofie musculară spinală (MSA) și mutație bialelică a genei SMN1 (survivial motor neuron). Comitetul pentru medicamentele de uz uman (CMPH) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) […]
Dr. Bianca Cucoș 07 ianuarie 2020 Citit de 4376 ori
#ASH19. Noi perspective pentru creșterea eficacității terapiilor genice pentru hemofilia A și B
În întreaga lume, se estimează că doar 30% dintre bolnavii de hemofilie au acces la terapie de substituție. Terapia genică permite producerea factorului de coagulare care lipsește sau care este în cantități insuficiente în organism. Una dintre provocările în dezvoltarea unei terapii genice este răspunsul imun îndreptat împotriva vectorului utilizat. În cadrul Întâlnirii Anuale a […]