articole despre terapie genica
Dr. Carmina Georgescu 27 septembrie 2022 Citit de 2111 ori
Atrofia musculară spinală: diagnosticul și tratamentul precoce, esențiale pentru îmbunătățirea calității vieții
Experiența pandemiei ne-a învățat cât de importantă este informarea corectă, din surse oficiale, sigure, bazată pe dovezi științifice. În acest sens, reprezentanți ai mediului profesional, ai asociațiilor de pacienți și autorităților naționale s-au reunit recent la București pentru a lansa platforma de informare online privind amiotrofia spinală – www.semnealeams.ro, care se adresează atât profesioniștilor din domeniul sănătății, […]
Adriana Boată 27 august 2022 Citit de 289 ori
Valrox, prima terapie genică pentru tratamentul adulților cu hemofilie A severă, aprobată condiționat în UE
Prima terapie genică pentru hemofilia A, valoctocogene roxaparvovec (valrox), a fost aprobată condiționat în Uniunea Europeană. Decizia Comisiei Europene din această săptămână marchează și aprobarea primei terapii genice pentru hemofilie A oriunde în lume. Terapia, care va fi comercializată ca Roctavian, este indicată în tratamentul adulților cu hemofilie A severă fără inhibitori pentru factorul VIII și […]
Dr. Monica Dugăeșescu 21 august 2022 Citit de 497 ori
FDA aprobă terapia genică Zynteglo pentru pacienţii cu beta-talasemie dependentă de transfuzii
Terapia genică Zynteglo (Betibeglogene autotemcel, beti-cel) a fost aprobată de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru pacienţii aduţi şi pediatrici cu beta-talasemie dependentă de transfuzii. Agenţia a stabilit că beneficiile administrării acestei terapii inovative depăşesc potenţialele riscuri asociate. Zynteglo a fost dezvoltat de compania Bluebird bio şi este a treia terapie genică aprobată […]
Dr. Carmina Georgescu 03 august 2022 Citit de 477 ori
O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă
9 din 10 pacienți cu hemofilie B severă sau moderat-severă tratați cu o nouă terapie genică, FLT180a, au atins niveluri normale și durabile ale factorului IX, nu au mai avut deloc episoade de sângerare spontană și nu au mai necesitat administrare profilactică de factor IX. FLT180a (verbrinacogene setparvovec) este o terapie genică dezvoltată cu scopul […]
Dr. Carmina Georgescu 24 iulie 2022 Citit de 959 ori
Editarea genică pentru hipercolesterolemia familială heterozigotă: primul pacient primește terapia VERVE-101, care scade permanent LDL-colesterolul prin modificări precise la nivelul ADN
VERVE-101, o nouă terapie genică inovatoare, a fost administrată primului pacient cu hipercolesterolemie familială heterozigotă în cadrul studiului clinic Heart-1. VERVE-101 a fost conceput pentru a inactiva gena PCSK9 de la nivel hepatic printr-o singură administrare, reducând astfel nivelul de LDL-colesterol. VERVE-101 constă dintr-un ARN mesager cu rol de editor de baze azotate (adenină) și […]
Dr. Monica Dugăeșescu 17 iunie 2022 Citit de 379 ori
#EHA22. Terapia exa-cel, bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9, ar putea determina vindecarea anumitor categorii de pacienți cu beta-talasemie și anemie falciformă
Exa-cel (exagamglogene autotemcel, CTX001) ar putea deveni prima terapie genică bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9 care determină vindecarea pacienţilor cu beta-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) şi anemie falciformă (SCD, siclemie), după o singură administrare. 95% dintre pacienţii cu talasemie dependentă de transfuzii trataţi cu exa-cel nu au mai avut nevoie de transfuzii şi niciun pacient cu […]
Dr. Bianca Cucoș 04 martie 2022 Citit de 9878 ori
Doi ani de inovații în tratamentul cancerului pulmonar: noi biomarkeri acționabili, noi indicații pentru imunoterapie și terapie țintită în stadiile incipiente
În ultimele două decenii, mortalitatea prin cancer a fost în declin, cea mai importantă scădere a ratei de deces fiind înregistrată în cazul cancerului pulmonar. Dacă acum 10 ani pacienții diagnosticați cu neoplasm pulmonar avansat nu trăiau mai mult de 6-12 luni, astăzi supraviețuirea se măsoară în ani. 1 din 4 pacienți supraviețuiește astăzi peste […]
Dr. Silvia Rădulescu 03 iunie 2021 Citit de 1425 ori
Prima terapie genică pentru pacienții cu adrenoleucodistrofie cerebrală, aprobată în Uniunea Europeană
Update 21 iulie 2021: Terapia a primit aprobarea Comisiei Europene. Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis recomandarea pentru autorizația de punere pe piață a terapiei genice Skysona (elivaldogene autotemcel) pentru tratamentul pacienților cu vârste de sub 18 ani, cu adrenoleucodistrofie cerebrală, o formă severă a unei […]
Maria Marinescu 23 mai 2021 Citit de 875 ori
STUDIU. Terapia genică pentru imunodeficienţa combinată severă cauzată de deficitul ADA: supraviețuire globală de 100% la 3 ani
Imunodeficiența combinată severă (SCID – Severe combined immunodeficiency) este o maladie rară, care se manifestă de la vârste fragede prin infecții repetate, severe, care pun viața în pericol. Mai multe strategii terapeutice sunt utilizate pentru restabilirea unei funcții imunitare suficiente, cea mai recent studiată fiind terapia genică. Un articol publicat în The New England journal […]
Dr. Carmina Georgescu 08 aprilie 2021 Citit de 702 ori
FDA aprobă prima terapie celulară anti-BCMA pentru pacienții cu mielom multiplu recidivat și refractar la cel puțin patru terapii anterioare
FDA a aprobat idecabtagene vicleucel (Abecma) pentru tratamentul pacienților adulți cu mielom multiplu recidivant sau refractar la patru sau mai multe linii terapeutice. Aceasta este prima terapie genică și terapie celulară aprobată de FDA pentru mielomul multiplu. Idecabtagene vicleucel este o terapie CAR-T orientată împotriva markerului BCMA. Siguranța și eficacitatea terapiei au fost evaluate în […]