articole despre terapie genica
Adriana Boată 01 octombrie 2021 Citit de 447 ori
Carta Albă a Terapiilor Genice: recomandări pentru implementarea în sistemul de sănătate din România
Peste 7.000 de medicamente se află în dezvoltare în prezent, iar aproape jumătate dintre moleculele aprobate de Food and Drug Administration în ultimii doi ani sunt medicamente personalizate. Ideea de a transfera material genetic în celulele prelevate de la mamifere apare publicată pentru prima dată în 1972. Cu toate acestea, dezvoltarea cercetărilor în domeniul terapiilor […]
Dr. Bianca Cucoș 28 iulie 2021 Citit de 1362 ori
Organizația Mondială a Sănătății publică primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile pentru sănătate publică
Pe 12 iulie, Organizația Mondială a Sănătății (OMS) a emis primele recomandări privind utilizarea editării genomice în intervențiile de sănătate publică. Cele două rapoarte au în prim-plan aspectele etice legate de tehnologiile care permit modificări asupra genomului uman, dar și mecanisme pentru asigurarea accesului echitabil la inovație la nivel global. Biofizicianul He Jiankui, de la […]
Dr. Silvia Rădulescu 03 iunie 2021 Citit de 1431 ori
Prima terapie genică pentru pacienții cu adrenoleucodistrofie cerebrală, aprobată în Uniunea Europeană
Update 21 iulie 2021: Terapia a primit aprobarea Comisiei Europene. Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis recomandarea pentru autorizația de punere pe piață a terapiei genice Skysona (elivaldogene autotemcel) pentru tratamentul pacienților cu vârste de sub 18 ani, cu adrenoleucodistrofie cerebrală, o formă severă a unei […]
Maria Marinescu 23 mai 2021 Citit de 880 ori
STUDIU. Terapia genică pentru imunodeficienţa combinată severă cauzată de deficitul ADA: supraviețuire globală de 100% la 3 ani
Imunodeficiența combinată severă (SCID – Severe combined immunodeficiency) este o maladie rară, care se manifestă de la vârste fragede prin infecții repetate, severe, care pun viața în pericol. Mai multe strategii terapeutice sunt utilizate pentru restabilirea unei funcții imunitare suficiente, cea mai recent studiată fiind terapia genică. Un articol publicat în The New England journal […]
Dr. Carmina Georgescu 08 aprilie 2021 Citit de 705 ori
FDA aprobă prima terapie celulară anti-BCMA pentru pacienții cu mielom multiplu recidivat și refractar la cel puțin patru terapii anterioare
FDA a aprobat idecabtagene vicleucel (Abecma) pentru tratamentul pacienților adulți cu mielom multiplu recidivant sau refractar la patru sau mai multe linii terapeutice. Aceasta este prima terapie genică și terapie celulară aprobată de FDA pentru mielomul multiplu. Idecabtagene vicleucel este o terapie CAR-T orientată împotriva markerului BCMA. Siguranța și eficacitatea terapiei au fost evaluate în […]
Dr. Carmina Georgescu 17 martie 2021 Citit de 999 ori
Zolgensma a primit aprobare în Marea Britanie pentru tratamentul pacienților pediatrici cu atrofie musculară spinală de tip 1
Terapia genică Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) a primit aprobare în Marea Britanie pentru tratamentul pacienților pediatrici cu atrofie musculară spinală de tip 1, cu vârste de până la 12 luni. Zolgensma, care are un preț raportat la 1,79 milioane de lire sterline, a devenit astfel cel mai scump tratament aprobat vreodată de Institutul Național pentru Excelență […]
Dr. Monica Dugăeșescu 10 martie 2021 Citit de 703 ori
Două noi abordări terapeutice pentru anemia falciformă: editarea genomică prin CRISPR-Cas-9 și terapia bazată pe ARN
Terapiile genice care acționează prin creșterea hemoglobinei fetale (HbF) pot fi eficace în terapia anemiei falciforme, sugerează 2 studii publicate de echipe de cercetare independente în The New England Journal of Medicine. Unul dintre cele două studii realizează creșterea producției de HbF prin utilizarea editării genomice CRISPR-Cas9. Este primul studiu publicat care utilizează editarea genică […]
Dr. Carmina Georgescu 11 februarie 2021 Citit de 872 ori
FDA aprobă a treia terapie celulară CAR-T pentru limfomul cu celule B mari refractar sau recidivat
FDA a aprobat lisocabtagene maraleucel (liso-cel; Breyanzi), o terapie cu celule T anti-CD19, pentru tratamentul pacienților adulți cu limfom cu celule B mari, recidivat sau refractar la cel puțin două linii anterioare de terapie sistemică. „Aprobarea de astăzi reprezintă o altă etapă importantă în domeniul evoluției rapide a terapiei genice, oferind o opțiune suplimentară de […]
Dr. Bianca Cucoș 24 octombrie 2020 Citit de 936 ori
4 dintre cele 10 noi tratamente recomandate spre aprobare de EMA în luna octombrie sunt produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și tehnologia de interferență ARN
Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului a recomandat spre aprobare 10 noi tratamente, în contextul întâlnirii din octombrie 2020. 4 dintre acestea reprezintă produse medicale bazate pe terapii avansate: terapii genice, celulare și terapii care funcționează prin mecanismul de interferență ARN. Acestea nu mai fac parte din „viitorul […]
Dr. Bianca Cucoș 30 septembrie 2020 Citit de 4267 ori
#BiotechWeek2020. Terapiile genice: cum a evoluat domeniul și care sunt cele mai importante lecții în ultimii 30 de ani?
De peste 50 de ani este explorată ideea de a se dezvolta un tratament curativ prin introducerea unei gene funcționale în celulele umane, însă abia în ultimii 2-3 ani terapiile genice au început să fie aprobate într-un ritm accelerat. Se estimează că cel puțin 3 terapii genice și celulare vor fi aprobate în 2020, iar […]