articole despre terapie genica
Dr. Marius Geantă 22 noiembrie 2022 Citit de 113 ori
Valoarea empatiei și a comunicării precoce a inovației în hemofilie
Să tot fie vreo 8 ani de când am fost pus în fața unei provocări majore: să le explic unor copii de școala primară sau de gimnaziu, toți bolnavi de hemofilie, de ce suferă de această boală, cum a apărut și ce soluții inovatoare se profilează la orizont. Am construit prezentarea împreună cu băieții (hemofilia […]
Dr. Carmina Georgescu 27 septembrie 2022 Citit de 2695 ori
Atrofia musculară spinală: diagnosticul și tratamentul precoce, esențiale pentru îmbunătățirea calității vieții
Experiența pandemiei ne-a învățat cât de importantă este informarea corectă, din surse oficiale, sigure, bazată pe dovezi științifice. În acest sens, reprezentanți ai mediului profesional, ai asociațiilor de pacienți și autorităților naționale s-au reunit recent la București pentru a lansa platforma de informare online privind amiotrofia spinală – www.semnealeams.ro, care se adresează atât profesioniștilor din domeniul sănătății, […]
Adriana Boată 27 august 2022 Citit de 423 ori
Valrox, prima terapie genică pentru tratamentul adulților cu hemofilie A severă, aprobată condiționat în UE
Prima terapie genică pentru hemofilia A, valoctocogene roxaparvovec (valrox), a fost aprobată condiționat în Uniunea Europeană. Decizia Comisiei Europene din această săptămână marchează și aprobarea primei terapii genice pentru hemofilie A oriunde în lume. Terapia, care va fi comercializată ca Roctavian, este indicată în tratamentul adulților cu hemofilie A severă fără inhibitori pentru factorul VIII și […]
Dr. Monica Dugăeșescu 21 august 2022 Citit de 622 ori
FDA aprobă terapia genică Zynteglo pentru pacienţii cu beta-talasemie dependentă de transfuzii
Terapia genică Zynteglo (Betibeglogene autotemcel, beti-cel) a fost aprobată de către U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru pacienţii aduţi şi pediatrici cu beta-talasemie dependentă de transfuzii. Agenţia a stabilit că beneficiile administrării acestei terapii inovative depăşesc potenţialele riscuri asociate. Zynteglo a fost dezvoltat de compania Bluebird bio şi este a treia terapie genică aprobată […]
Dr. Carmina Georgescu 03 august 2022 Citit de 621 ori
O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă
9 din 10 pacienți cu hemofilie B severă sau moderat-severă tratați cu o nouă terapie genică, FLT180a, au atins niveluri normale și durabile ale factorului IX, nu au mai avut deloc episoade de sângerare spontană și nu au mai necesitat administrare profilactică de factor IX. FLT180a (verbrinacogene setparvovec) este o terapie genică dezvoltată cu scopul […]
Dr. Carmina Georgescu 24 iulie 2022 Citit de 1299 ori
Editarea genică pentru hipercolesterolemia familială heterozigotă: primul pacient primește terapia VERVE-101, care scade permanent LDL-colesterolul prin modificări precise la nivelul ADN
VERVE-101, o nouă terapie genică inovatoare, a fost administrată primului pacient cu hipercolesterolemie familială heterozigotă în cadrul studiului clinic Heart-1. VERVE-101 a fost conceput pentru a inactiva gena PCSK9 de la nivel hepatic printr-o singură administrare, reducând astfel nivelul de LDL-colesterol. VERVE-101 constă dintr-un ARN mesager cu rol de editor de baze azotate (adenină) și […]
Dr. Monica Dugăeșescu 17 iunie 2022 Citit de 540 ori
#EHA22. Terapia exa-cel, bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9, ar putea determina vindecarea anumitor categorii de pacienți cu beta-talasemie și anemie falciformă
Exa-cel (exagamglogene autotemcel, CTX001) ar putea deveni prima terapie genică bazată pe tehnologia CRISPR/Cas9 care determină vindecarea pacienţilor cu beta-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) şi anemie falciformă (SCD, siclemie), după o singură administrare. 95% dintre pacienţii cu talasemie dependentă de transfuzii trataţi cu exa-cel nu au mai avut nevoie de transfuzii şi niciun pacient cu […]
Dr. Bianca Cucoș 04 martie 2022 Citit de 12125 ori
Doi ani de inovații în tratamentul cancerului pulmonar: noi biomarkeri acționabili, noi indicații pentru imunoterapie și terapie țintită în stadiile incipiente
În ultimele două decenii, mortalitatea prin cancer a fost în declin, cea mai importantă scădere a ratei de deces fiind înregistrată în cazul cancerului pulmonar. Dacă acum 10 ani pacienții diagnosticați cu neoplasm pulmonar avansat nu trăiau mai mult de 6-12 luni, astăzi supraviețuirea se măsoară în ani. 1 din 4 pacienți supraviețuiește astăzi peste […]
Adriana Boată 30 decembrie 2021 Citit de 256 ori
EMA publică, în premieră, o listă cu subiecte de cercetare în domeniul reglementării medicamentelor, cu scopul de a facilita accesul la inovație în UE
Agenția Europeană a Medicamentului a publicat, în premieră, o listă cu 100 de subiecte de cercetare privind mecanismele de reglementare pentru medicamente. Scopul este de a stimula accesul pacienților la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Atât pentru medicamentele de uz uman, cât și pentru cele de uz veterinar, subiectele au fost împărțite în patru categorii: […]
Ruxandra Schitea 19 noiembrie 2021 Citit de 3644 ori
INFOGRAFIC. Ce sunt terapiile genice și cum se diferențiază de medicamentele convenționale?
Se estimează că până în 2030 ar putea fi aprobate între 30 și 60 de terapii genice și celulare pe an. Atât în SUA, cât și în Europa, terapiile genice și celulare însumează cel mai mare număr de studii clinice aflate în desfășurare. La nivel global, există o creștere cu 25% a numărului de terapii […]