articole despre terapie genica
Adriana Boată 31 decembrie 2019 Citit de 4791 ori
Inovația anului 2019 pe Raportuldegardă.ro. Publicul și editorii au decis: Zolgensma, prima terapie genică pentru atrofia musculară spinală
Topul celor 5 inovații 2019 de pe Raportuldegardă.ro reprezintă rezumatul acestui an în ceea ce privește cele mai importante concretizări ale progreselor în medicină. Iar noi, cei de la Raportuldegardă.ro, putem afirma cu mândrie că am scris și ținut pasul și anul acesta în comunicarea inovației către cititorii noștri. În cinstea acestui an și inovațiilor […]
Dr. Bianca Cucoș 29 decembrie 2019 Citit de 4223 ori
#ASH19. Datele din practica medicală confirmă eficacitatea și siguranța terapiei celulare Kymriah, pentru pacienții cu limfom difuz cu celulă mare B și leucemie acută limfoblastică
Datele din practica medicală susțin beneficiile demonstrate de terapia CAR-T, tisagenlecleucel (Kymriah), în studiile care au condus la aprobarea tratamentului pentru două tipuri de neoplasmele hematologice, conform unor analize prezentate în cadrul Întâlnirii Anuale a Societății Americane de Hematologie (ASH2019). În ceea ce privește limfomul difuz cu celulă mare de tip B (DLBCL), tratamentul cu […]
Adriana Boată 20 decembrie 2019 Citit de 4098 ori
#ASH19. Terapia CAR-T demonstrează beneficii la pacienții vârstnici și reduce costurile necesare asistenței medicale
Prima analiză pe date reale provenite de la pacienții cărora le-a fost administrată terapia celulară CAR-T demonstrează că terapia poate fi eficientă pentru o populație largă de pacienți în vârstă cu limfom difuz cu celule B mari (DLBCL), inclusiv pentru aceia cu afecțiuni cronice multiple. Mai mult, comparând utilizarea asistenței medicale în cele 6 luni […]
Dr. Bianca Cucoș 27 mai 2019 Citit de 20674 ori
FDA a aprobat Zolgensma, prima terapie genică pentru atrofia musculară spinală
Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Zolgensma, prima terapia genică pentru copiii cu atrofie musculară spinală (AMS), cu vârste sub 2 ani. Terapia este indicată inclusiv pacienților la care nu au apărut simptomele la momentul diagnosticului. După Luxturna aceasta este a doua terapie genică aprobată pentru o boală ereditară în Statele Unite. Zolgensma (onasemnogene […]
Dr. Carmina Georgescu 15 mai 2019 Citit de 4591 ori
O nouă terapie CAR-T eficientă în tratarea mielomului multiplu
Terapia CAR-T (limfocite T prezentatoare de receptor chimeric pentru antigen) direcționată împotriva antigenului de maturare de la nivelul celulelor B (BCMA) a determinat răspuns complet și durabil la pacienții cu mielom multiplu recidivat și refractar la alte tratamente. Rezultatele au fost obținute în cadrul unui studiu clinic de fază I și prezentate în revista New […]
Dr. Bianca Cucoș 01 aprilie 2019 Citit de 3265 ori
Prima terapie genică pentru pacienții cu beta-talasemie, aproape de aprobare în Uniunea Europeană
Zynteglo este o terapie genică destinată pacienților cu forme grave de beta talasemie, care impun dependența de transfuzii de sânge pe termen lung. Această nouă terapie se administrează o singură dată în viață și presupune introducerea unor copii funcționale ale genei de beta globină în celulele stem hematopoietice recoltate de la pacient. Comitetul pentru Produse […]
Dr. Amelia Voinea 12 februarie 2019 Citit de 6333 ori
Studiu. Obținerea de neuroni funcționali din astrocite printr-o combinație de patru molecule, o soluție terapeutică pentru multiple boli neurologice
O combinație de trei sau patru molecule mici a fost eficientă în a determina conversia chimică a astrocitelor fetale umane în neuroni, prin modularea căilor Notch/GSK-3/TGF-β/BMP, arată un nou studiu publicat în Stem Cell Reports. „Am demonstrat că modularea a trei sau patru căi de semnalizare, printre care Notch, kinaza glicogen sintetază 3 (GSK-3), factorul […]
Dr. Carmina Georgescu 05 decembrie 2018 Citit de 2625 ori
#ASH18: Rezultate promițătoare ale unor abordări terapeutice noi la pacienții cu anemie falciformă
O nouă tehnică de transplant de celule stem de la părinte donator Într-un nou studiu clinic, rata de supraviețuire la 1 an a pacienților tineri cu anemie falciformă care au primit celule stem de la un părinte donator a fost de 90%. Aceștia nu au necesitat medicamente imunosupresive iar în unele situații s-a observat o […]
Adriana Boată 01 august 2018 Citit de 4403 ori
Pas important către vindecarea hemofiliei tip B – terapia genică fidanacogene elaparvovec intră într-un studiu de fază III
Compania farmaceutică Pfizer, împreună cu Spark Therapeutics, anunță începerea unui studiu de fază III de tip open-label care va evalua eficacitatea și siguranța terapiei genice fidanacogene elaparvovec, prin comparație cu standardul actual terapeutic – profilaxie cu factorul IX, pentru tratamentul hemofiliei B. Datele privind eficacitatea profilaxiei cu factorul IX vor fi obținute din primul studiu, […]
Dr. Bianca Cucoș 20 decembrie 2017 Citit de 11538 ori
BREAKING NEWS. Luxturna, prima terapie genică aprobată de FDA pentru o boală ereditară care determină orbire
După 28 de ani de la primul transfer al unei gene la om, asistăm la începutul unei noi ere în medicină, în care tratamentul de precizie ar putea deveni standardul pentru fiecare pacient. 2017 este anul unor mari schimbări, care s-au petrecut într-un ritm accelerat. Pe 30 august s-a aprobat în SUA prima terapie genică pentru tratarea […]