articole despre terapie genica
Dr. Bianca Cucoș 22 iulie 2019 Citit de 4635 ori
PODCAST. #ReGândimMedicina: Hemofilia, la începutul unei revoluții terapeutice. Care sunt noile standarde în abordarea bolii?
Hemofilia este o boală cu o istorie îndelungată, fiind cunoscută de peste 2000 de ani. Denumirea bolii a apărut în jurul anului 1828, dar în timp aceasta și-a dobândit și numele de „boala regală” pentru că în secolele XIX și XX s-a observat la membrii ai familiilor regale europene, descendenți ai reginei Victoria a Angliei. […]
Dr. Bianca Cucoș 30 iunie 2019 Citit de 5772 ori
State of Innovation 2019: Schimbări majore în managementul hemofiliei – personalizarea tratamentului folosind aplicațiile mobile
În ultimii 20 de ani s-au realizat progrese semnificative în tratarea hemofiliei, care s-a transformat dintr-o boală amenințătoare de viață într-o afecțiune cronică, iar în următorii ani, noi molecule și tehnologii sunt așteptate să aducă o adevărată revoluție în abordarea bolii. Terapiile genice, care se află în diferite faze ale studiilor clinice au demonstrat date […]
Dr. Bianca Cucoș 27 mai 2019 Citit de 20713 ori
FDA a aprobat Zolgensma, prima terapie genică pentru atrofia musculară spinală
Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Zolgensma, prima terapia genică pentru copiii cu atrofie musculară spinală (AMS), cu vârste sub 2 ani. Terapia este indicată inclusiv pacienților la care nu au apărut simptomele la momentul diagnosticului. După Luxturna aceasta este a doua terapie genică aprobată pentru o boală ereditară în Statele Unite. Zolgensma (onasemnogene […]
Dr. Carmina Georgescu 15 mai 2019 Citit de 4599 ori
O nouă terapie CAR-T eficientă în tratarea mielomului multiplu
Terapia CAR-T (limfocite T prezentatoare de receptor chimeric pentru antigen) direcționată împotriva antigenului de maturare de la nivelul celulelor B (BCMA) a determinat răspuns complet și durabil la pacienții cu mielom multiplu recidivat și refractar la alte tratamente. Rezultatele au fost obținute în cadrul unui studiu clinic de fază I și prezentate în revista New […]
Dr. Bianca Cucoș 01 aprilie 2019 Citit de 3267 ori
Prima terapie genică pentru pacienții cu beta-talasemie, aproape de aprobare în Uniunea Europeană
Zynteglo este o terapie genică destinată pacienților cu forme grave de beta talasemie, care impun dependența de transfuzii de sânge pe termen lung. Această nouă terapie se administrează o singură dată în viață și presupune introducerea unor copii funcționale ale genei de beta globină în celulele stem hematopoietice recoltate de la pacient. Comitetul pentru Produse […]
Dr. Amelia Voinea 12 februarie 2019 Citit de 6335 ori
Studiu. Obținerea de neuroni funcționali din astrocite printr-o combinație de patru molecule, o soluție terapeutică pentru multiple boli neurologice
O combinație de trei sau patru molecule mici a fost eficientă în a determina conversia chimică a astrocitelor fetale umane în neuroni, prin modularea căilor Notch/GSK-3/TGF-β/BMP, arată un nou studiu publicat în Stem Cell Reports. „Am demonstrat că modularea a trei sau patru căi de semnalizare, printre care Notch, kinaza glicogen sintetază 3 (GSK-3), factorul […]
Adriana Boată 29 decembrie 2018 Citit de 8749 ori
Topul inovațiilor în medicină #RaportuldeGardă 2018. Publicul și editorii au decis: terapiile CAR-T, marele câștigător
Anul 2018 a fost un an marcat de descoperiri și aprobări inovatoare în domeniul medical în întreaga lume, iar RaportuldeGardă.ro a fost pregătit să ofere noutățile cititorilor săi, fie că a fost vorba de aprobări și descoperiri în spațiul Uniunii Europene, fie că inovațiile au venit din Statele Unite al Americii sau alte zone ale […]
Dr. Carmina Georgescu 05 decembrie 2018 Citit de 2626 ori
#ASH18: Rezultate promițătoare ale unor abordări terapeutice noi la pacienții cu anemie falciformă
O nouă tehnică de transplant de celule stem de la părinte donator Într-un nou studiu clinic, rata de supraviețuire la 1 an a pacienților tineri cu anemie falciformă care au primit celule stem de la un părinte donator a fost de 90%. Aceștia nu au necesitat medicamente imunosupresive iar în unele situații s-a observat o […]
Adriana Boată 01 august 2018 Citit de 4406 ori
Pas important către vindecarea hemofiliei tip B – terapia genică fidanacogene elaparvovec intră într-un studiu de fază III
Compania farmaceutică Pfizer, împreună cu Spark Therapeutics, anunță începerea unui studiu de fază III de tip open-label care va evalua eficacitatea și siguranța terapiei genice fidanacogene elaparvovec, prin comparație cu standardul actual terapeutic – profilaxie cu factorul IX, pentru tratamentul hemofiliei B. Datele privind eficacitatea profilaxiei cu factorul IX vor fi obținute din primul studiu, […]
Dr. Bianca Cucoș 20 decembrie 2017 Citit de 11543 ori
BREAKING NEWS. Luxturna, prima terapie genică aprobată de FDA pentru o boală ereditară care determină orbire
După 28 de ani de la primul transfer al unei gene la om, asistăm la începutul unei noi ere în medicină, în care tratamentul de precizie ar putea deveni standardul pentru fiecare pacient. 2017 este anul unor mari schimbări, care s-au petrecut într-un ritm accelerat. Pe 30 august s-a aprobat în SUA prima terapie genică pentru tratarea […]