articole despre terapie genica
Dr. Silvia Rădulescu 30 mai 2020 Citit de 1893 ori
Raport IHE. Tratamentul personalizat al cancerului: cum au evoluat țintele terapeutice în oncologie în ultimele două decenii?
Tratamentul cancerului a evoluat rapid în ultimul deceniu, către o abordare personalizată. Tehnologiile moderne, precum NGS, permit astăzi o caracterizare moleculară ce conturează un tablou unic pentru fiecare pacient. Pe baza modificărilor genomice tumorale au fost descoperite ținte noi de tratament, unele dintre ele putând fi acționate în mod direct prin terapii personalizate. Testările genomice […]
Dr. Bianca Cucoș 20 mai 2020 Citit de 12277 ori
Zolgensma, prima terapie genică pentru atrofia musculară spinală, primește aprobare condiționată în UE
Comisia Europeană a emis aprobarea condiționată pentru Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prima terapie genică pentru tratamentul atrofiei musculare spinale (AMS). Zolgensma este indicată pacienților cu mutație bialelică la nivelul genei SMN1 și cu diagnostic clinic de AMS de tip 1 sau până la 3 copii ale genei SMN2. Aprobarea include pacienți pediatrici care au până la […]
Dr. Silvia Rădulescu 03 aprilie 2020 Citit de 3207 ori
Tehnologia de editare genomică CRISPR, utilizată pentru prima oară in vivo la pacienți în tratamentul unei forme moștenite de orbire
Cercetările în domeniul editării genomice au fost aplicate în premieră la pacienți umani la Casey Eye Institute, Universitatea Oregon Health & Science din Portland, în cadrul studiului clinic BRILLIANCE, utilizând tehnologia CRISPR-Cas9 în încercarea de a trata amauroza congenitală Leber, o formă moștenită de orbire. „Avem cu adevărat potențialul de a reda vederea pacienților nevăzători […]
Dr. Silvia Rădulescu 30 martie 2020 Citit de 4959 ori
Terapia genică Zolgensma primește recomandarea de aprobare în UE pentru tratamentul atrofiei musculare spinale
În urmă cu mai puțin de un an, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) devenea prima terapie genică aprobată de către FDA pentru pacienții cu vârsta de sub 2 ani cu atrofie musculară spinală (MSA) și mutație bialelică a genei SMN1 (survivial motor neuron). Comitetul pentru medicamentele de uz uman (CMPH) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) […]
Dr. Bianca Cucoș 07 ianuarie 2020 Citit de 4416 ori
#ASH19. Noi perspective pentru creșterea eficacității terapiilor genice pentru hemofilia A și B
În întreaga lume, se estimează că doar 30% dintre bolnavii de hemofilie au acces la terapie de substituție. Terapia genică permite producerea factorului de coagulare care lipsește sau care este în cantități insuficiente în organism. Una dintre provocările în dezvoltarea unei terapii genice este răspunsul imun îndreptat împotriva vectorului utilizat. În cadrul Întâlnirii Anuale a […]
Adriana Boată 31 decembrie 2019 Citit de 4857 ori
Inovația anului 2019 pe Raportuldegardă.ro. Publicul și editorii au decis: Zolgensma, prima terapie genică pentru atrofia musculară spinală
Topul celor 5 inovații 2019 de pe Raportuldegardă.ro reprezintă rezumatul acestui an în ceea ce privește cele mai importante concretizări ale progreselor în medicină. Iar noi, cei de la Raportuldegardă.ro, putem afirma cu mândrie că am scris și ținut pasul și anul acesta în comunicarea inovației către cititorii noștri. În cinstea acestui an și inovațiilor […]
Dr. Bianca Cucoș 29 decembrie 2019 Citit de 4344 ori
#ASH19. Datele din practica medicală confirmă eficacitatea și siguranța terapiei celulare Kymriah, pentru pacienții cu limfom difuz cu celulă mare B și leucemie acută limfoblastică
Datele din practica medicală susțin beneficiile demonstrate de terapia CAR-T, tisagenlecleucel (Kymriah), în studiile care au condus la aprobarea tratamentului pentru două tipuri de neoplasmele hematologice, conform unor analize prezentate în cadrul Întâlnirii Anuale a Societății Americane de Hematologie (ASH2019). În ceea ce privește limfomul difuz cu celulă mare de tip B (DLBCL), tratamentul cu […]
Adriana Boată 20 decembrie 2019 Citit de 4136 ori
#ASH19. Terapia CAR-T demonstrează beneficii la pacienții vârstnici și reduce costurile necesare asistenței medicale
Prima analiză pe date reale provenite de la pacienții cărora le-a fost administrată terapia celulară CAR-T demonstrează că terapia poate fi eficientă pentru o populație largă de pacienți în vârstă cu limfom difuz cu celule B mari (DLBCL), inclusiv pentru aceia cu afecțiuni cronice multiple. Mai mult, comparând utilizarea asistenței medicale în cele 6 luni […]
Dr. Bianca Cucoș 22 iulie 2019 Citit de 4692 ori
PODCAST. #ReGândimMedicina: Hemofilia, la începutul unei revoluții terapeutice. Care sunt noile standarde în abordarea bolii?
Hemofilia este o boală cu o istorie îndelungată, fiind cunoscută de peste 2000 de ani. Denumirea bolii a apărut în jurul anului 1828, dar în timp aceasta și-a dobândit și numele de „boala regală” pentru că în secolele XIX și XX s-a observat la membrii ai familiilor regale europene, descendenți ai reginei Victoria a Angliei. […]
Dr. Bianca Cucoș 30 iunie 2019 Citit de 5812 ori
State of Innovation 2019: Schimbări majore în managementul hemofiliei – personalizarea tratamentului folosind aplicațiile mobile
În ultimii 20 de ani s-au realizat progrese semnificative în tratarea hemofiliei, care s-a transformat dintr-o boală amenințătoare de viață într-o afecțiune cronică, iar în următorii ani, noi molecule și tehnologii sunt așteptate să aducă o adevărată revoluție în abordarea bolii. Terapiile genice, care se află în diferite faze ale studiilor clinice au demonstrat date […]