articole despre terapie genica
Adriana Boată 20 decembrie 2019 Citit de 4178 ori
#ASH19. Terapia CAR-T demonstrează beneficii la pacienții vârstnici și reduce costurile necesare asistenței medicale
Prima analiză pe date reale provenite de la pacienții cărora le-a fost administrată terapia celulară CAR-T demonstrează că terapia poate fi eficientă pentru o populație largă de pacienți în vârstă cu limfom difuz cu celule B mari (DLBCL), inclusiv pentru aceia cu afecțiuni cronice multiple. Mai mult, comparând utilizarea asistenței medicale în cele 6 luni […]
Dr. Bianca Cucoș 22 iulie 2019 Citit de 4743 ori
PODCAST. #ReGândimMedicina: Hemofilia, la începutul unei revoluții terapeutice. Care sunt noile standarde în abordarea bolii?
Hemofilia este o boală cu o istorie îndelungată, fiind cunoscută de peste 2000 de ani. Denumirea bolii a apărut în jurul anului 1828, dar în timp aceasta și-a dobândit și numele de „boala regală” pentru că în secolele XIX și XX s-a observat la membrii ai familiilor regale europene, descendenți ai reginei Victoria a Angliei. […]
Dr. Bianca Cucoș 30 iunie 2019 Citit de 5841 ori
State of Innovation 2019: Schimbări majore în managementul hemofiliei – personalizarea tratamentului folosind aplicațiile mobile
În ultimii 20 de ani s-au realizat progrese semnificative în tratarea hemofiliei, care s-a transformat dintr-o boală amenințătoare de viață într-o afecțiune cronică, iar în următorii ani, noi molecule și tehnologii sunt așteptate să aducă o adevărată revoluție în abordarea bolii. Terapiile genice, care se află în diferite faze ale studiilor clinice au demonstrat date […]
Dr. Bianca Cucoș 27 mai 2019 Citit de 22387 ori
FDA a aprobat Zolgensma, prima terapie genică pentru atrofia musculară spinală
Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Zolgensma, prima terapia genică pentru copiii cu atrofie musculară spinală (AMS), cu vârste sub 2 ani. Terapia este indicată inclusiv pacienților la care nu au apărut simptomele la momentul diagnosticului. După Luxturna aceasta este a doua terapie genică aprobată pentru o boală ereditară în Statele Unite. Zolgensma (onasemnogene […]
Dr. Carmina Georgescu 15 mai 2019 Citit de 4947 ori
O nouă terapie CAR-T eficientă în tratarea mielomului multiplu
Terapia CAR-T (limfocite T prezentatoare de receptor chimeric pentru antigen) direcționată împotriva antigenului de maturare de la nivelul celulelor B (BCMA) a determinat răspuns complet și durabil la pacienții cu mielom multiplu recidivat și refractar la alte tratamente. Rezultatele au fost obținute în cadrul unui studiu clinic de fază I și prezentate în revista New […]
Dr. Bianca Cucoș 01 aprilie 2019 Citit de 3499 ori
Prima terapie genică pentru pacienții cu beta-talasemie, aproape de aprobare în Uniunea Europeană
Zynteglo este o terapie genică destinată pacienților cu forme grave de beta talasemie, care impun dependența de transfuzii de sânge pe termen lung. Această nouă terapie se administrează o singură dată în viață și presupune introducerea unor copii funcționale ale genei de beta globină în celulele stem hematopoietice recoltate de la pacient. Comitetul pentru Produse […]
Dr. Amelia Voinea 12 februarie 2019 Citit de 6482 ori
Studiu. Obținerea de neuroni funcționali din astrocite printr-o combinație de patru molecule, o soluție terapeutică pentru multiple boli neurologice
O combinație de trei sau patru molecule mici a fost eficientă în a determina conversia chimică a astrocitelor fetale umane în neuroni, prin modularea căilor Notch/GSK-3/TGF-β/BMP, arată un nou studiu publicat în Stem Cell Reports. „Am demonstrat că modularea a trei sau patru căi de semnalizare, printre care Notch, kinaza glicogen sintetază 3 (GSK-3), factorul […]
Adriana Boată 29 decembrie 2018 Citit de 8942 ori
Topul inovațiilor în medicină #RaportuldeGardă 2018. Publicul și editorii au decis: terapiile CAR-T, marele câștigător
Anul 2018 a fost un an marcat de descoperiri și aprobări inovatoare în domeniul medical în întreaga lume, iar RaportuldeGardă.ro a fost pregătit să ofere noutățile cititorilor săi, fie că a fost vorba de aprobări și descoperiri în spațiul Uniunii Europene, fie că inovațiile au venit din Statele Unite al Americii sau alte zone ale […]
Dr. Carmina Georgescu 05 decembrie 2018 Citit de 2829 ori
#ASH18: Rezultate promițătoare ale unor abordări terapeutice noi la pacienții cu anemie falciformă
O nouă tehnică de transplant de celule stem de la părinte donator Într-un nou studiu clinic, rata de supraviețuire la 1 an a pacienților tineri cu anemie falciformă care au primit celule stem de la un părinte donator a fost de 90%. Aceștia nu au necesitat medicamente imunosupresive iar în unele situații s-a observat o […]
Adriana Boată 01 august 2018 Citit de 4561 ori
Pas important către vindecarea hemofiliei tip B – terapia genică fidanacogene elaparvovec intră într-un studiu de fază III
Compania farmaceutică Pfizer, împreună cu Spark Therapeutics, anunță începerea unui studiu de fază III de tip open-label care va evalua eficacitatea și siguranța terapiei genice fidanacogene elaparvovec, prin comparație cu standardul actual terapeutic – profilaxie cu factorul IX, pentru tratamentul hemofiliei B. Datele privind eficacitatea profilaxiei cu factorul IX vor fi obținute din primul studiu, […]