Nintedanib, primul tratament aprobat de FDA pentru pacienții cu boală pulmonară interstițială asociată sclerodermiei
Food and Drug Administration (FDA – Administrația pentru controlul Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite) a aprobat nintedanib (comercializat sub denumirea de Ofev) pentru a încetini ritmul de degradare a funcției pulmonare la adulții cu boală pulmonară interstițială asociată cu scleroza sistemică (sclerodermie). Nintedanib este primul tratament aprobat de FDA pentru această afecțiune pulmonară rară.
Nintedanib a fost aprobat inițial în 2014 în Statele Unite pentru pacienții adulți cu fibroză pulmonară idiopatică (FPI), iar în Europa, în 2015. FPI este o altă afecțiune pulmonară interstițială rară.
În luna martie a acestui an, compania producătoare – Boehringer Ingelheim a înaintat cererile de aprobare a medicamentului atât către FDA, cât și către EMA (Agenția Europeană a Medicamentului). Având în vedere istoricul de aprobări FDA vs. EMA, o aprobare din partea celei din urmă ar putea fi așteptată la începutul 2020.
„Pacienții care suferă de sclerodermie au nevoie de terapii eficiente, iar FDA susține eforturile companiilor farmaceutice care proiectează și conduc studiile clinice necesare pentru a aduce opțiuni de tratament pacienților cu sclerodermie. Nintedanib este acum o opțiune de tratament pentru a încetini rata de degradare a funcției pulmonare la pacienții care au boală pulmonară interstițială asociată sclerodermiei”, a declarat Dr. Nikolay Nikolov, director asociat al compartimentului de Reumatologie al Diviziei de Produse Reumatologice, Alergologice și Pneumologice a Centrului FDA pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor.
Aprobarea medicamentului a fost desemnată programului de Revizuire Prioritară din cadrul FDA, care presupune începerea demersurilor în termen de șase luni de la depunerea cererii de aprobare din partea companiei producătoarea. În aceste șase luni, FDA stabilește dacă medicamentul, odată aprobat, ar îmbunătăți semnificativ siguranța sau eficacitatea tratării, diagnosticării sau prevenirii unei afecțiuni grave. Ofev a primit, de asemenea, titlul de medicament orfan, un titlu care încurajează dezvoltarea de medicamente pentru boli rare.
Studiul care a dus la aprobare
Eficacitatea Ofev pentru tratarea sclerodermiei a fost evaluată într-un studiu randomizat, dublu-orb, controlat placebo, care a inclus 576 de pacienți cu sclerodermie cu vârste cuprinse între 20 și 79 de ani. Pacienții au primit tratament timp de minimum 52 de săptămâni (aproximativ 1 an), unii dintre aceștia fiind tratați până la 100 de săptămâni. Testul principal utilizat pentru determinarea eficacității terapiei a măsurat capacitatea vitală forțată (CVF), definită ca fiind cantitatea de aer care poate fi expirată forțat din plămâni după ce persoana inspiră profund. Pacienții cărora li s-a administrat nintedanib au avut o scădere mai mică a funcției pulmonare, comparativ cu cei din grupul placebo.
Reacțiile adverse care au determinat o reducere de durată a dozei de tratament administrat au fost observate în cazul a 34% dintre pacienții grupului de intervenție, comparativ cu 4% în rândul pacienților din grupul de control.
Restricții de administrare
Informațiile de prescriere pentru Ofev includ contraindicații pentru pacienții cu insuficiență hepatică moderată sau severă, cei cu enzime hepatice crescute și leziuni hepatice induse de medicamente și pacienții cu afecțiuni gastrointestinale.
Despre boala pulmonară interstițială asociată sclerodermiei
Sclerodermia (sau scleroza sistemică) este o boală cronică rară, progresivă, care afectează aproximativ 2,5 milioane de persoane la nivel mondial. Se caracterizează prin îngroșarea țesutului conjunctiv de la nivelul întregului corp, care determină fibroză la nivelul pielii, articulațiilor și organelor interne (inimă, plămâni, rinichi, tract gastrointestinal).
Boala pulmonară interstițială este o complicație majoră a sclerozei sistemice, care constă în îngroșarea interstițiului care înconjoară pereții alveolelor pulmonare. În evoluție, afectează în grade variabile până la 90% din pacienți. Testele funcționale pulmonare identifică defecte ventilatorii restrictive la 40-75% dintre pacienți. Afectarea pulmonară este principala cauza de mortalitate, responsabilă de o treime din decese.
Citește și:
- EULAR2019. Prof. Oliver Distler – Nintedanib, o nouă opțiune terapeutică pentru afectarea pulmonară din sclerodermie
- #EULAR2019. Nintedanib scade cu 44% progresia fibrozei pulmonare interstițiale, asociată sclerozei sistemice
- Studiu de caz: nintedanib poate stagna dezvoltarea cancerului pulmonar la pacienții cu fibroză pulmonară idiopatică