Centrul pentru Inovație în Medicină a lansat ediția actualizată a Cartei Albe a Terapiilor Genice. Ce schimbări importante a adus anul 2022 în România?
Carta Albă a Terapiilor Genice 2022 (ediție actualizată) a fost lansată la începutul acestei săptămâni, într-o conferință de presă, de către Centrul pentru Inovație în Medicină. Documentul prezintă terapiile genice aprobate la nivel internațional începând cu anul 2017 – odată cu etapa modernă a acestora, descrie și adresează provocările asociate costurilor, aprobării și rambursării, precum și oportunitățile pe care le aduc terapiile genice atât la nivel individual, cât și la nivelul sistemului de sănătate.
Anul 2022 a reprezentat o etapă importantă în evoluția terapiilor genice. La nivel internațional au fost aprobate 8 tipuri de terapii genice (incluzând extinderile de indicații), comparativ cu anii anteriori, în care au fost aprobate câte 2-3 terapii anual. La nivel național s-a început administrarea primei terapii CAR-T aprobate în 2018 la nivel european, pentru două indicații – tratamentul pediatric și al tinerilor de până în 25 de ani cu leucemie limfoblastică acută cu celule B, refractară sau în recidivă și tratamentul pacienților adulți cu limfom difuz cu celule B mari, recidivant sau refractar după cel puțin două terapii sistemice.
Mai mult, prima terapie genică pentru Atrofia Musculară Spinală (AMS) a fost introdusă pe lista medicamentelor compensate în România – onasemnogen abeparvovec. Zolgensma a fost aprobată de către Food and Drug Administration în 2019, iar în Uniunea Europeană în 2020.
„Anul 2022 poate fi considerat un an istoric, fiind anul în care a început la Institutul Clinic Fundeni programul de acces la o terapie CAR-T atât la copii, cât și la adulți. Este și anul în care, în premieră, pe lista medicamentelor compensate a intrat prima terapie genică pentru amiotrofia spinală și ne așteptăm ca de anul viitor primii pacienți să fie efectiv tratați. Asta s-a întâmplat în 2022, însă dacă ne uităm în spate și vedem momentele în care aceste terapii au fost autorizate, constatăm în continuare că pacienții din România trebuie să aștepte 3-4 ani de zile până când au acces la aceste terapii” – a declarat Dr. Marius Geantă, președinte Centrul pentru Inovație în Medicină.
De asemenea, ediția 2022 a Cartei Albe a Terapiilor Genice analizează și impactul pe care pandemia COVID-19 l-a avut asupra acestui domeniu. Efectele s-au reflectat pe mai multe planuri, adăugându-se unor probleme deja existente care țin de: procesul de fabricare, comunicarea cu industria, lipsa personalului calificat pentru studii clinice, lipsa de claritate a ghidurilor și disponibilitatea reactivilor.
La evenimentul dedicat actualizării Cartei Albe au participat Dr. Marius Geantă, președinte Centrul pentru Inovație în Medicină și Dr. Bianca Cucoș, medic specialist genetică medicală, care au evidențiat mesajele cheie ale documentului. Conferința a fost moderată de Adriana Boată, editor Raportuldegardă.ro.
„Să ne imaginăm cum vor sta lucrurile în 2025 sau 2026 dacă ritmul de autorizare va fi cel pe care îl vedem în ultimul an. Practic va fi un val foarte mare de terapii avansate adresate unor grupuri populaționale mai reduse decât se adresează în mod clasic tratamentele și care necesită o adaptare a sistemelor de sănătate. În timpul pandemiei am învățat cât de importantă este reziliența sistemelor de sănătate, capacitatea de a face față schimbărilor de orice fel. Pandemia a fost genul acesta de provocare, însă eu aș pune în aceeași paradigmă a rezilienței și acest val de inovații care vine și care inevitabil va obliga sistemele de sănătate să se adapteze pentru a asigura pacienților care au nevoie acces la terapiile de care au nevoie” – a completat Dr. Marius Geantă, Președinte Centrul pentru Inovație în Medicină.
În următorii 2-3 ani se așteaptă între 10 și 20 terapii genice aprobate anual, mai mulți agenți terapeutici fiind deja în curs de evaluare prin mecanisme accelerate (“fast track”) de tipul RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy, SUA ) și PRIME (PRIority MEdicines). Doar în 2024 se așteaptă lansarea a 21 de terapii celulare și a 31 de terapii genice (dintre care peste 29 bazate pe vectori adenoasociați).
„Definiția terapiei genice este într-o continuă dinamică. Aceste terapii se adresează cauzei bolilor genetice și, față de toate celelalte modalități de tratament, determină organismul uman să se comporte ca o biofabrică. Cred că focusul cel mai mare ar trebui să treacă din zona de îngrijiri cronice către zona de diagnostic de precizie, screening și precizie. Aici ar trebui direcționate cele mai multe investiții în perioada următoare. Să nu uităm că pentru a putea aplica o astfel de terapie este important să avem un diagnostic și să identificăm populația eligibilă” – a declarat Dr. Bianca Cucoș, medic specialist genetică medicală.
Ediția actualizată a Cartei Albe a Terapiilor Genice include și o secțiune de recomandări cu privire la implementarea acestor terapii în sistemul de sănătate din România. În ansamblu, autorii documentului recomandă stabilirea unei căi distincte de acces, adecvate pentru specificul terapiilor genice – stabilirea prețului, evaluarea HTA, modalitatea de contractare cu CNAS – luând în considerare caracterul unic din punct de vedere științific, logistic și medical.
Citește și:
- #BiotechWeek2020. Terapiile genice: cum a evoluat domeniul și care sunt cele mai importante lecții în ultimii 30 de ani?
- Terapiile celulare CAR-T în sistemul de sănătate din România: lansarea Cartei Albe a terapiilor celulare 2020
- INFOGRAFIC. Ce sunt terapiile genice și cum se diferențiază de medicamentele convenționale?