Accesul la terapii inovatoare în Uniunea Europeană: sinteza activității EMA în al treilea trimestru al 2024
EMA (European Medicines Agency) este agenția Uniunii Europene responsabilă de evaluarea științifică, supravegherea și monitorizarea siguranței medicamentelor. În cadrul său funcționează o serie de comitete, rolul principal în autorizarea medicamentelor de uz uman revenind CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use).
CHMP se întrunește o dată pe lună pentru a evalua aplicațiile pentru avizarea introducerii pe piață, printr-o procedură centralizată, recomandând sau nu comercializarea fiecărui medicament analizat. Află mai multe: Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în primul trimestru de EMA?
Principalele noutăţi din cel de-al treilea trimestru al anului 2024:
- nouă imunoterapie disponibilă pentru cancerul nazofaringian şi cancerul esofagian
- un nou tratament prelungeşte supravieţuirea pacienţilor cu cancer gastric
- inhibitor pan-JAK, disponibil sub formă de cremă pentru eczema cronică
- aviz pozitiv din partea CHMP pentru noi terapii pentru cancerul ovarian, cancerul pulmonar, dar şi pentru hemofilie
Noi medicamente care au primit aviz pozitiv din partea CHMP în trimestrul al treilea al anului 2024
Care a fost activitatea CHMP în trimestrul 3 din 2024?
În iulie, CHMP a recomandat Loqtorzi (toripalimab) pentru a fi aprobat cu două indicaţii de administrare: tratamentul de primă linie al carcinomul nazofaringian metastatic sau recurent (care nu poate fi tratat chirurgical sau prin radioterapie), în combinaţie cu cisplatin şi gemcitabina, precum şi tratamentul de primă linie al carcinomului scuamos esofagian avansat nerezecabil, recurent sau metastatic, în combinaţie cu cisplatin şi paclitaxel.
Toripalimab este un anticorp monoclonal anti-PD-1, care blochează interacţiunea acestei proteine cu liganzii săi, PD-L1 şi PD-L2, ceea ce rezultă în creşterea abilităţii sistemului imun de a ataca şi distruge celulele tumorale. Noul medicament a primit aprobarea Comisiei Europene în septembrie.
Conform rezultatelor studiului clinic JUPITER-02, care a investigat eficacitatea şi siguranţa noului medicament la pacienţii cu carcinom nazofaringian, toripalimab în combinaţie cu chimioterapia a redus riscul de progresie a bolii cu 48% şi riscul de deces cu 37%, în comparaţie cu chimioterapia. Supravieţuirea mediană în absenţa progresiei a fost prelungită cu 13,2 luni la persoanele care au primit toripalimab (8,2 luni versus 21,4 luni). Adăugarea toripalimab la chimioterapie a asociat, de asemenea, o rată de răspuns obiectiv superioară, prelungirea duratei de răspuns şi creşterea ratei de control a bolii. Supravieţuirea la 5 ani a fost de peste 50%. Nu au fost raportate semnale de alarmă legate de siguranţa terapiei.
Efectele la pacienţii cu carcinom scuamos esofagian au fost evaluate în cadrul studiului clinic JUPITER-06, care a comparat combinaţia dintre toripalimab şi chimioterapie cu administrarea doar a chimioterapiei. Rezultatele au arătat o prelungire a supravieţuirii generale cu 6 luni, de până la 17 luni, la persoanele care au primit toripalimab. Riscul de progresie a bolii sau de deces a fost redus cu 42%, iar beneficiile asupra supravieţuirii au fost prezente indiferent de statusul PD-L1.
Vyloy (zolbetuximab) a primit aviz pozitiv din partea CHMP pentru a fi administrat împreună cu fluoropirimidina şi chimioterapia cu derivaţi de platină pentru tratamentul de primă linie al adulţilor cu cancer gastric sau al joncţiunii gastroesofagiene local avansat nerezecabil sau metastatic, cu tumori negative pentru HER2 (human epidermal growth factor receptor 2), dar pozitive pentru claudina 18.2. Comisia Europeană a aprobat noua terapie în septembrie, Vyloy devening primul şi singurul medicament disponibil în Uniunea Europeană care ţinteşte claudina 18.2. Acest biomarker este exprimat de tumorile gastrice avansate în proporţie de 38%.
Studiul clinic de fază III SPOTLIGHT a arătat că adăugarea zolbetuximab la combinaţia de chimioterapice mFOLFOX6 (oxaliplatin, leucovorin şi fluorouracil) a prelungit supravieţuirea mediană în absenţa progresiei, în comparaţie cu administrarea mFOLFOX6 plus placebo (10,61 luni versus 8,67). Supravieţuirea mediană generală a fost de 18,23 luni în urma administrării zolbetuximab, faţă de 15,54 la persoanele care au primit doar chimioterapie.
Conform rezultatelor studiului clinic GLOW, adăugarea zolbetuximab la combinaţia de chimioterapice CAPOX (capecitabină şi oxaliplatin) a prelungit mediana supravieţuirii în absenţa progresiei la 8,21 luni, în comparaţie cu 6,8 luni, la persoanele care au primit doar regimul terapeutic CAPOX. Ambele studii clinice au arătat un profil de siguranţă favorabil pentru utilizarea zolbetuximab.
Anzupgo (delgocitinib) a primit aviz pozitiv din partea CHMP în iulie, urmând în septembrie aprobarea din partea Comisiei Europene pentru a fi administrat sub formă de cremă persoanelor cu eczemă cronică a mâinii moderată până la severă, la care corticosteroizii topici nu pot fi utilizaţi. Delgocitinib este un inhibitor pan-JAK, care întrerupe semnalizarea pe calea JAK-STAT, care este implicată în patogeneza acestei afecţiuni.
Un nou medicament – Vevizye, care conţine ciclosporină sub formă de picături pentru ochi a fost recomandat pentru aprobare de către CHMP în iulie. Acesta este adresat persoanelor cu boala ochiului uscat moderată spre severă. Aprobarea din partea Comisiei Europene a fost obţinută în octombrie.
Terapia dublă într-o singură tabletă Yuvanci (macitentan/tadalafil) a devenit disponibilă pentru pacienţii cu hipertensiune pulmonară din Uniunea Europeană, simplificând managementul acestei afecţiuni dificil de tratat. Aprobarea acestei terapii de către Comisia Europeană a avut loc în septembrie, în urma avizului pozitiv din partea CHMP, emis în iulie.
Poţi afla mai multe despre întâlnirea CHMP din iulie aici. În august, comitetul a avut vacanţă, iar următoarele medicamente recomandate pentru aprobare au fost discutate la întâlnirea din luna septembrie. Detalii aici.
În septembrie, Elahere (mirvetuximab soravtansine) a fost recomandat de CHMP pentru aprobare, fiind indicat adulţilor cu cancer ovarian seros epitelial de grad înalt, cancer primar peritoneal sau cancer al trompelor uterine, în contextul rezistenţei la chimioterapia cu derivaţi de platină şi prezenţa receptorilor alpha pentru folaţi. Avizul pozitiv a fost acordat pe baza rezultatelor studiului clinic de fază III MIRASOL. Elahere a redus cu 35% riscul de progresie a bolii sau deces, în comparaţie cu chimioterapia standard.
Pentru terapia pacienţilor cu cancer pulmonar microcelular (SCLC) în stadiu extensiv, CHMP a recomandat pentru aprobare Hetronifly (serplulimab). Serplulimab este un anticorp monoclonal care blochează interacţiunea dintre PD-1 şi PD-L1 şi PD-L2, facilitând distrugerea eficientă a celulelor neoplazice de către sistemul imun. Hetronifly, în combinaţie cu chimioterapia cu carboplatin şi etoposid, a prelungit semnificativ supravieţuirea generală şi supravieţuirea în absenţa progresiei bolii la pacienţii cu SCLC extensiv.
O altă terapie care a primit aviz pozitiv în septembrie din partea CHMP este Hympavzi (marstacimab), pentru a fi administrat pentru prevenţia episoadelor de sângerare la persoanele cu hemofilie severă A sau B în vârstă de minim 12 ani. Marstacimab este un anticorp monoclonal care inhibă activitatea anticoagulantă a inhibitorului căii factorului tisular al coagulării, prompvând astfel procesul de coagulare. Hympavzi a redus rata de sângerare pe 12 luni cu 35%, în comparaţie cu profilaxia hemoragiilor utilizată de rutină.
Citeşte şi:
- Accesul la terapii inovatoare în Uniunea Europeană: sinteza activității EMA în al doilea trimestru al 2024
- Accesul la terapii inovatoare în Uniunea Europeană: sinteza activității EMA în primul trimestru al 2024
- Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în ultimul trimestru de EMA