Tabelecleucel, prima terapie celulară pentru sindromul limfoproliferativ asociat infecției cu virusul Epstein-Barr, aproape de aprobare în UE
Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) recomandă aprobarea autorizației de punere pe piață a Ebvallo™ (tabelecleucel) pentru tratamentul sindromului limfoproliferativ post-transplant asociat infecției cu virusul Epstein-Barr (EBV). Dacă va fi autorizată, tabelecleucel va deveni prima terapie celulară utilizată pentru acest tip de cancer. O decizie în acest sens din partea Comisiei Europene este așteptată la finalul anului 2022. De asemenea, Food and Drug Administration (FDA) a acordat medicamentului denumirea de medicament orfan, precum și Breakthrough Therapy Designation pentru tratamentul bolii limfoproliferative asociate EBV și refractară la rituximab.
Tabelecleucel este recomandat de CHMP ca monoterapie pentru tratamentul pacienților adulți și al copiilor cu vârsta de peste 2 ani, diagnosticați cu recidivă sau forma refractară a sindromului limfoproliferativ post-transplant asociat infecției cu EBV (EBV+ PTLD), care au primit anterior cel puțin o formă de terapie. Pentru pacienții care au avut un transplant de organe solide, terapia anterioară include chimioterapia, cu excepția cazului în care chimioterapia era inadecvată.
Sindromul limfoproliferativ post-transplant asociat infecției cu EBV (EBV+ PTLD) reprezintă o formă rară de cancer, dar cu risc mare de deces, ce apare ulterior unui transplant (de celule hematopoietice sau de organe solide), atunci când activitatea celulelor T este compromisă din cauza imunosupresiei. Pacienții cu EBV+ PTLD la care terapia cu rituximab ± chimioterapie a eșuat, au o rată de supraviețuire de doar 0,7 luni în cazul transplantului de celule stem hematopoietice și respectiv 4,1 luni în cazul transplantului de organ solid.
Tabelecleucel este o terapie celulară cu celule T (imunoterapie alogenă), care țintește și elimină celulele infectate cu EBV. Opinia pozitivă a CHMP se bazează pe studiul de fază III ALLELE ce demonstrează un profil risc-beneficiu favorabil pentru medicament. Datele sugerează capacitatea tabelecleucel de a oferi o soluție terapeutică atât de necesară pentru această boală limfoproliferativă rară, pentru care nu există tratamente aprobate și care reduce considerabil șansele de supraviețuire. Studiul clinic ALLELE a evaluat beneficiul clinic al tabelecleucel în două cohorte de participanți:
- 33 de pacienți cu EBV+ PTLD dezvoltată ulterior transplantului solid de organe și la care terapia cu rituximab ± chimioterapie a eșuat;
- 33 de pacienți cu EBV+ PTLD dezvoltată ulterior transplantului de celule stem hematopoietice după eșecul monoterapiei cu rituximab.
Datele interimare din studiu, disponibile până în mai 2021, arată rezultate semnificative clinic, precum și rate de răspuns obiective și rate de supraviețuire promițătoare. Terapia cu tabelecleucel a fost bine tolerată, fără să fie raportate probleme semnificative de siguranță.
„Această opinie pozitivă este un moment de referință pentru pacienții care suferă de un cancer extrem de rar. Ebvallo™ este pe cale să fie prima terapie alogenă cu celule T aprobată în Uniunea Europeană. Echipele noastre sunt încântate și pregătite să aducă această inovație fără precedent pacienților europeni.”, a declarat Eric Ducournau, CEO Pierre Fabre, partenerul de comercializare în Europa al Atara Biotherapeutics (compania farmaceutică producătoare a tabelecleucel).
Citește și:
- Un nou tip de terapie celulară CAR-T in vivo, bazată pe ARNm, ar putea reduce formarea fibrozei miocardice
- Terapiile celulare CAR-T pentru mielomul multiplu: cum funcționează agenții anti-BCMA și care sunt cele mai importante date din studiile clinice
- Terapiile CAR-T în România: primii pacienți tratați cu succes la Institutul Clinic Fundeni. Care a fost parcursul de la studiile clinice la momentul actual