Nintedanib, primul tratament aprobat în Europa pentru pacienții adulți cu boală pulmonară interstițială asociată sclerozei sistemice
În septembrie 2019, Ofev (nintedanib) a fost aprobat în SUA ca primul și singurul tratament care scade rata declinului funcției pulmonare la pacienții cu boală pulmonară interstițială asociată sclerozei sistemice. În februarie 2020, Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis opinia pozitivă pentru extinderea indicației nintedanib și în Europa, la boala pulmonară interstițială asociată sclerozei sistemice (sclerodermiei).
Două luni mai târziu, în aprilie 2020, Comisia Europeană a aprobat nintedanib pentru tratamentul bolii pulmonare interstițiale asociate sclerozei sistemice (SSc-ILD) la adulți.
„Aceasta este o descoperire cu un real impact în tratamentul persoanelor care trăiesc cu SSc-ILD. Odată ce apare fibroza plămânilor, aceasta nu mai este reversibilă. Nintedanib, fiind primul și singurul tratament aprobat pentru SSc-ILD, servește unei mari nevoi – face diferența pentru cei care trăiesc cu această boală care le schimbă viața”, a declarat Peter Fang, vicepreședinte și șef al Therapeutic Area Inflammation, în cadrul Boehringer Ingelheim.
Studiul care a dus la aprobare
Aprobarea Comisiei Europene se bazează pe rezultatele studiului SENSCIS, un studiu de fază III, dublu- orb, controlat placebo, care a investigat eficacitatea și siguranța nintedanibului la pacienții cu SSc- ILD.
Obiectivul final principal a fost rata anuală de scădere a capacității vitale forțate (CVF) evaluată pe o perioadă de 52 de săptămâni. Rezultatele au arătat că nintedanib a încetinit declinul funcției pulmonare cu 44%, comparativ cu placebo. În plus, rezultatele au arătat că nintedanib avea un profil de siguranță și tolerabilitate similar cu cel observat la pacienții cu fibroză pulmonară idiopatică (FPI).
Scleroza sistemică sau sclerodermia
Sclerodermia (sau scleroza sistemică) este o boală cronică rară, progresivă, care afectează aproximativ 2,5 milioane de persoane la nivel mondial. Se caracterizează prin îngroșarea țesutului conjunctiv de la nivelul întregului corp, care determină fibroză la nivelul pielii, articulațiilor și organelor interne (inimă, plămâni, rinichi, tract gastrointestinal).
Boala pulmonară interstițială asociată sclerodermiei
Boala pulmonară interstițială este o complicație majoră a sclerozei sistemice, care constă în îngroșarea interstițiului care înconjoară pereții alveolelor pulmonare. În evoluție, afectează în grade variabile până la 90% din pacienți. Testele funcționale pulmonare identifică defecte ventilatorii restrictive la 40-75% dintre pacienți. Afectarea pulmonară este principala cauza de mortalitate, responsabilă de o treime din decese.
Patogeneza bolii pulmonare interstițiale asociată sclerodermiei a rămas necunoscută, în ciuda studiilor din ultimele decenii. Se consideră că este cauzată de relația complexă dintre imunitatea înnăscută și cea dobândită, inflamație, fibroză, care se produce la persoane cu susceptibilitate genetică; însă nu se cunoaște secvența desfășurării evenimentelor. Studii recente care au examinat profiluri de exprimare genică au oferit mai multe date despre patogeneza sclerodermiei. În viitor, asemenea informații moleculare și genetice pot oferi baza identificării unor biomarkeri predictivi, precum și dezvoltării de terapii țintite.
Nintedanib și cronologia aprobărilor
Nintedanib este un inhibitor cu moleculă mică a tirozin-kinazei care are ca țintă factori de creștere. Acțiunea finală este inhibarea fibrozei.
Nintedanib a fost aprobat inițial în 2014 în Statele Unite pentru pacienții adulți cu fibroză pulmonară idiopatică (FPI), iar în Europa, în 2015. FPI este o altă afecțiune pulmonară interstițială rară.
În septembrie 2019, nintedanib devenea primul tratament aprobat de FDA pentru pacienții cu boală pulmonară interstițială asociată sclerodermiei, iar în aprilie 2020, această indicație era aprobată și în Europa.
În luna martie 2020, Food and Drug Administration aproba nintedanib pentru bolile pulmonare interstițiale fibrozante cu fenotip progresiv. Medicamentul devenea primul aprobat și pentru această afecțiune.
Citește și:
- INTERVIU. Prof. Dr. Simona Rednic: „Să ajungi la doctorul potrivit este cel mai important aspect în demersul terapeutic al unui pacient cu sclerodermie”
- Conferința de Presă Anuală Boehringer Ingelheim: care sunt cele mai importante progrese realizate de companie în ultimul an?
- #ACR18. Transplantul de celule stem hematopoietice la pacienții cu sclerodermie severă demonstrează efecte sustenabile și la 11 ani după intervenție