articole despre hemofilie
Dr. Monica Dugăeșescu 30 octombrie 2024 Citit de 148 ori
Accesul la terapii inovatoare în Uniunea Europeană: sinteza activității EMA în al treilea trimestru al 2024
EMA (European Medicines Agency) este agenția Uniunii Europene responsabilă de evaluarea științifică, supravegherea și monitorizarea siguranței medicamentelor. În cadrul său funcționează o serie de comitete, rolul principal în autorizarea medicamentelor de uz uman revenind CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use). CHMP se întrunește o dată pe lună pentru a evalua aplicațiile pentru avizarea introducerii pe […]
Adriana Boată 03 iunie 2024 Citit de 309 ori
EMA recomandă aprobarea condiționată a două terapii genice pentru boli hematologice rare: hemofilia B și purpura trombotică trombocitopenică congenitală
În cadrul întâlnirii din mai 2024, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat aprobarea a două terapii care au potențialul de a schimba viața pacienților cu afecțiuni hematologice genetice rare: fidanacogene elaparvovec (comercial, Durveqtix) pentru hemofilia B severă și moderat severă, și rADAMTS13 (comercial, Adzynma) pentru deficiența enzimei ADAMTS13 la pacienții cu purpură trombotică trombocitopenică […]
Dr. Marius Geantă 22 noiembrie 2022 Citit de 104 ori
Valoarea empatiei și a comunicării precoce a inovației în hemofilie
Să tot fie vreo 8 ani de când am fost pus în fața unei provocări majore: să le explic unor copii de școala primară sau de gimnaziu, toți bolnavi de hemofilie, de ce suferă de această boală, cum a apărut și ce soluții inovatoare se profilează la orizont. Am construit prezentarea împreună cu băieții (hemofilia […]
Adriana Boată 27 august 2022 Citit de 382 ori
Valrox, prima terapie genică pentru tratamentul adulților cu hemofilie A severă, aprobată condiționat în UE
Prima terapie genică pentru hemofilia A, valoctocogene roxaparvovec (valrox), a fost aprobată condiționat în Uniunea Europeană. Decizia Comisiei Europene din această săptămână marchează și aprobarea primei terapii genice pentru hemofilie A oriunde în lume. Terapia, care va fi comercializată ca Roctavian, este indicată în tratamentul adulților cu hemofilie A severă fără inhibitori pentru factorul VIII și […]
Dr. Carmina Georgescu 03 august 2022 Citit de 573 ori
O nouă terapie genică determină valori normale ale factorului IX la pacienții cu hemofilie B severă
9 din 10 pacienți cu hemofilie B severă sau moderat-severă tratați cu o nouă terapie genică, FLT180a, au atins niveluri normale și durabile ale factorului IX, nu au mai avut deloc episoade de sângerare spontană și nu au mai necesitat administrare profilactică de factor IX. FLT180a (verbrinacogene setparvovec) este o terapie genică dezvoltată cu scopul […]
Adriana Boată 20 decembrie 2021 Citit de 1409 ori
Viața dincolo de diagnosticul de hemofilie. Ce înseamnă Liberate Life pentru o persoană cu hemofilie?
Hemofilia este o boală cu o istorie îndelungată, fiind cunoscută de peste 2000 de ani. Denumirea bolii a apărut în jurul anului 1828, iar în timp, aceasta și-a dobândit și numele de „boala regală” pentru că în secolele XIX și XX s-a observat la membri familiilor regale europene, descendenți ai reginei Victoria a Angliei. Diagnosticul […]
Adriana Boată 03 august 2021 Citit de 210 ori
Raport EFPIA: Provocări și facilitatori în dezvoltarea medicamentelor orfane și pediatrice. Recomandări pentru adoptarea inovației
Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA), împreună cu Oficiul de Economie Sanitară (OHE – Office of Health Economics), au lansat recent un raport asupra provocărilor cu privire la dezvoltarea medicamentelor orfane sau pediatrice. Raportul oferă și o serie de recomandări, sumarizate astfel: Multe dintre barierele identificate în acest raport – în special lipsa […]
Adriana Boată 13 ianuarie 2021 Citit de 686 ori
Carta Albă a Hemofiliei 2020 – o analiză asupra managementului hemofiliei în România, cu scopul de a sprijini dezvoltarea politicilor de sănătate bazate pe dovezi
La jumătatea lunii decembrie 2020 a fost lansată Carta Albă a Hemofiliei. Evenimentul de lansare a fost susținut via platforma ZOOM – au participat reprezentanți ai autorităților (Administrația Prezidențială, ANMDMR, ANMCS, CNAS), medici și reprezentanți ai pacienților (ANHR și AHR). Moderatorul webinarului de lansare a fost Dr. Marius Geantă, președinte Centrul pentru Inovație în Medicină. […]
Adriana Boată 23 aprilie 2020 Citit de 4897 ori
#COVID19. Aplicațiile mobile Zero Bleeds și My PK Fit, soluții pentru monitorizarea pacienților hemofilici de la distanță
Cele două aplicații, Zero Bleeds (care permite interconectarea medicului și pacientului) și MyPKFit (care vizează personalizarea tratamentului), permit monitorizarea de acasă a pacienților care suferă de hemofilie, respectându-se astfel regulile de distanțare socială impuse în timpul acestei pandemii. Pacienții hemofilici sunt considerați o categorie vulnerabilă în fața infecției COVID-19. Aplicațiile au fost puse la dispoziția […]
Dr. Bianca Cucoș 07 ianuarie 2020 Citit de 4416 ori
#ASH19. Noi perspective pentru creșterea eficacității terapiilor genice pentru hemofilia A și B
În întreaga lume, se estimează că doar 30% dintre bolnavii de hemofilie au acces la terapie de substituție. Terapia genică permite producerea factorului de coagulare care lipsește sau care este în cantități insuficiente în organism. Una dintre provocările în dezvoltarea unei terapii genice este răspunsul imun îndreptat împotriva vectorului utilizat. În cadrul Întâlnirii Anuale a […]