Terapia celulară CAR-T Kymriah, aproape de aprobare pentru a treia indicație în UE – limfomul folicular 




În cadrul întâlnirii de la finalul lunii martie, Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a adoptat un aviz pozitiv prin care recomandă Comisiei Europene să aprobe terapia celulară CAR-T tisagenlecleucel (denumire comercială Kymriah), pentru tratamentul pacienților adulți cu limfom folicular refractar sau recidivant după două sau mai multe linii de terapie sistemică. Aceasta ar reprezenta a treia indicație pentru terapia celulară Kymriah, care a fost aprobată în 2018 în Uniunea Europeană pentru:

  • tratamentul pediatric și al tinerilor de până în 25 de ani, care suferă de leucemie limfoblastică acută cu celule B (ALL), refractară sau în recidivă
  • tratamentul pacienților adulți cu limfom difuz cu celule B mari recidivant sau refractar, după cel puțin două terapii sistemice

Kymriah este primul medicament care a fost aprobat pentru comercializare în Uniunea Europeană prin programul de evaluare accelerată PRIME (PRIority MEDicines), desfășurat de EMA. Programul oferă suport științific și de reglementare timpurie pentru medicamentele inovatoare. Anul acesta, programul PRIME a atins pragul de 100 de terapii incluse. De la lansarea sa în 2016, schema PRIME s-a concentrat pe medicamentele în curs de dezvoltare care pot oferi un avantaj terapeutic major față de tratamentele existente sau de care pot beneficia pacienții fără opțiuni de tratament.

abonare

Studiul ELARA

Opinia pozitivă a CHMP cu privire la acordarea autorizației pentru tratamentul adulților cu limfom folicular se bazează pe rezultatele din studiul internațional de fază II, ELARA, care a demonstrat rate ridicate de răspuns la pacienții care primiseră multiple linii de tratament anterior: 69% au avut un răspuns complet, cu o rată globală de răspuns de 86% și un profil de siguranță remarcabil.

Studiul internațional multicentric, cu un singur braț, a inclus pacienți cu limfom folicular recidivat/refractar de gradul 1, 2 sau 3A, care nu prezentau urme de transformare histologică sau limfom folicular 3B și nu primiseră o altă terapie anti CD-19 sau transplant allogen de celule stem hematopoietice. 97 din 98 de pacienți incluși inițial au primit Kymriah, iar 94 dintre aceștia au fost evaluați cu privire la eficacitate și profilul de siguranță. Urmărirea mediană a fost de aproximativ 17 luni.

Mai multe detalii despre studiul ELARA, în acest articol: Terapia celulară CAR-T Kymriah demonstrează beneficii clinice la adulții cu limfom folicular

celule car-t distrug celulele canceroase
Sursa foto – Nature

Ce urmează?

Comisia Europeană va revizui recomandarea CHMP și va emite o decizie finală în aproximativ două luni de la primirea opiniei din partea CHMP (de așteptat ca decizia să vină la finalul lunii mai). Decizia va fi aplicabilă tuturor celor 27 de state membre ale UE, plus Islanda, Norvegia și Liechtenstein.

În octombrie 2021, Food and Drug Administration, agenția de reglementare din Statele Unite, a inclus Kymriah în schema de revizuire cu prioritate pentru această a treia indicație.

Despre limfomul folicular

Limfomul folicular este un tip de cancer care afectează celulele albe din sânge – limfocitele. Există două tipuri de limfoame: Hodgkin și non-Hodgkin, în funcție de tipul de globule albe pe care le afectează. Limfomul folicular este a doua cea mai comună formă de limfom non-Hodgkin (LNH), reprezentând aproximativ 22% din totalul de cazuri LNH. Chiar dacă există tratamente noi care au crescut supraviețuirea, LF este în continuare descris ca un cancer incurabil. Numărul median de linii de tratament urmate de pacienții cu LF este de 4, dar există cazuri cu până la 13 linii de tratament. Deoarece eficiența liniilor de tratament scade rapid, iar unii pacienți devin rapid rezistenți la tratament, LF este în continuare o arie în care sunt necesare noi tratamente.

Citește și: