5 ani de la prima aprobare a terapiei CAR-T Kymriah. Peste jumătate dintre pacienții cu leucemie limfoblastică tratați în studiul clinic de aprobare sunt încă în viață

  • Medicina personalizată
Adriana Boată
20 iulie 2022
Citit de 934 ori.

Analiza finală a studiului ELIANA, publicată luna trecută de compania producătoare Novartis, arată că peste jumătate (55%) dintre pacienții cu leucemie limfoblastică acută (ALL) cu celule B, refractară sau recidivantă, tratați cu terapia CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel) în studiu, sunt în viață la 5 ani de la tratament.

44% dintre pacienții care au intrat în remisiune în decurs de trei luni de la administrarea terapiei personalizate erau încă în remisiune la 5 ani, ceea ce demonstrează beneficiul pe termen lung și potențialul curativ al terapiei. Profilul de siguranță a rămas în concordanță cu rezultatele raportate anterior, fără efecte adverse tardive la acești pacienți, care, pe lângă terapia CAR-T, primiseră multiple linii de tratament anterior.

abonare

Eliana a fost primul studiu global de înregistrare a terapiei CAR-T pentru copii și tineri care sufereau de leucemie limfoblastică acută cu celule B, refractară la linii anterioare de tratament sau în recidivă. Au fost incluși pacienți din 25 de centre din 11 țări: SUA, Canada, Australia, Japonia și UE, inclusiv Austria, Belgia, Franța, Germania, Italia, Norvegia și Spania.

„De la aprobarea Kymriah în urmă cu aproape cinci ani, am reușit să oferim o opțiune cu adevărat radicală acestor pacienți. Anterior, rata de supraviețuire la cinci ani era de mai puțin de 10%” – Prof. Dr. Stephan Grupp, șeful Secției de terapie celulară și transplant, Spitalul de Copii din Philadelphia.

Kymriah a fost prima terapie CAR-T aprobată la nivel internațional, primind prima aprobare în 2017, în Statele Unite ale Americii. În 2018, a fost aprobată în Uniunea Europeană. Terapia are indicație în tratamentul a trei tipuri de cancer în acest moment:

  • tratamentul pediatric și al tinerilor de până în 25 de ani, care suferă de leucemie limfoblastică acută cu celule B, refractară sau în recidivă;
  • tratamentul pacienților adulți cu limfom difuz cu celule B mari (un tip de limfom non-Hodgkin) recidivant sau refractar, după cel puțin două terapii sistemice;
  • tratamentul pacienților adulți cu limfom folicular refractar sau recidivant după două sau mai multe linii de terapie sistemică (aprobare recentă, din mai 2022).

Mai mult, de la începutul anului și până în prezent, mai mulți pacienți români, adulți și copii, au avut acces la această terapie, administrată pentru primele două indicații.

Emily se întoarce acasă pe 1 iunie 2012
1 iunie – întoarcerea acasă

Terapia Kymriah reprezintă proiectul și „opera” grupului de cercetare condus de medicul Carl June, membru al Consiliului Consultativ Științific al ACGT (Alliance for Cancer Gene Therapy). Cu aproape două decenii în urmă, Dr. June a început să dezvolte Kymriah ca parte a Centrului pentru Cancer de la Universitatea din Pennsylvania.

În 2012, o tânără pacientă cu leucemie limfoblastică acută, pe nume Emily Whitehead, s-a înscris în studiul clinic de fază 1 al Dr. June pentru Kymriah. A devenit primul copil care a primit terapia celulară CAR-T, la Spitalul de Copii din Philadelphia.

Anul acesta, data de 10 mai a marcat 10 ani fără cancer pentru Emily Whitehead, primul copil din lume tratat cu o terapie celulară CAR-T, dar și 10 ani de când terapiile celulare CAR-T aduc beneficii pacienților din întreaga lume în studii, și, ulterior, în clinică.

Citește și:


➤