articole despre Acces la inovație
Dr. Denisa Petrescu 05 aprilie 2021 Citit de 798 ori
FDA aprobă tocilizumab pentru tratamentul pacienților cu boală pulmonară interstițială asociată sclerozei sistemice
Food and Drug Administration (FDA) a aprobat tocilizumab pentru încetinirea ratei de scădere a funcției pulmonare la pacienții adulți cu boală pulmonară interstițială (BPI) asociată sclerozei sistemice. Tocilizumab, un anticorp monoclonal, este prima terapie biologică aprobată de autoritățile de reglementare americane pentru tratamentul acestei afecțiuni debilitante, cu opțiuni terapeutice limitate. „Am lucrat îndeaproape cu FDA […]
Dr. Carmina Georgescu 17 martie 2021 Citit de 1076 ori
Zolgensma a primit aprobare în Marea Britanie pentru tratamentul pacienților pediatrici cu atrofie musculară spinală de tip 1
Terapia genică Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) a primit aprobare în Marea Britanie pentru tratamentul pacienților pediatrici cu atrofie musculară spinală de tip 1, cu vârste de până la 12 luni. Zolgensma, care are un preț raportat la 1,79 milioane de lire sterline, a devenit astfel cel mai scump tratament aprobat vreodată de Institutul Național pentru Excelență […]
Adriana Boată 11 martie 2021 Citit de 924 ori
Vaccinul Janssen împotriva COVID-19 a fost autorizat pentru utilizare condiționată în UE
Pe 16 februarie 2021, EMA a primit cererea de autorizare condiționată de introducere pe piață (CMA) pentru vaccinul COVID-19 dezvoltat de Janssen-Cilag International N.V. (parte a companiilor farmaceutice Johnson&Johnson). În Statele Unite, vaccinul a fost aprobat pe 28 februarie 2021. Astăzi, 11 martie 2021, la împlinirea unui an de la declararea de către Organizația Mondială […]
Dr. Silvia Rădulescu 05 martie 2021 Citit de 886 ori
#DecodămCancerul. Studiul transcriptomului în oncologie. Care este rolul analizei expresiei genice în înțelegerea biologiei cancerului?
Cancerul reprezintă o boală complexă, produsă prin acumularea unor modificări la nivelul genomului celulelor, care conduc la alterarea sistemelor de control și reglare a diviziunii celulare. Astfel, caracterizarea cancerelor doar în funcție de localizare devine superficială și incompletă, iar atenția se îndreaptă tot mai mult către diagnosticul molecular, care permite o înțelegere mult mai clară […]
Dr. Denisa Petrescu 05 martie 2021 Citit de 446 ori
EMA facilitează implicarea grupurilor de pacienți în procesul de evaluare a noilor medicamente încă de la început
Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) modifică modul în care sunt implicate organizațiile de pacienți în procesul de evaluare a medicamentelor, aceștia fiind consultați încă de la începutul analizei noilor cereri de autorizație de punere pe piață (Marketing Authorisation Applications, MAAs). În scopul de a îmbunătăți interacțiunea […]
Dr. Carmina Georgescu 02 martie 2021 Citit de 2201 ori
FDA aprobă casimersen pentru distrofia musculară Duchenne, o nouă terapie țintită care funcționează prin mecanismul exon skipping
FDA (Administrația Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite) a aprobat casimersen (oligonucleotidă antisens cu denumire comercială Amondys 45), pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne (DMD) care prezintă mutația genei DMD, ce poate fi adresată prin tehnica exon 45 skipping. Aprobarea s-a bazat pe observarea efectului de creștere al producției de distrofină (proteină care ajută la menținerea intactă […]
Dr. Monica Dugăeșescu 19 februarie 2021 Citit de 625 ori
FDA a aprobat evinacumab pentru tratamentul hipercolesterolemiei familiale homozigote
U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Evkeeza (evinacumab-dgnb) pentru a fi utilizat ca medicație adăugată celorlalte terapii care scad LDL-colesterolul (LDL-C) în rândul adulților și pacienților pediatrici în vârstă de minimum 12 ani, diagnosticați cu hipercolesterolemie familială homozigotă (HoFH). Evinacumab a fost dezvoltat de Regeneron Pharmaceuticals și reprezintă prima terapie de tip inhibitor […]
Dr. Bianca Cucoș 30 ianuarie 2021 Citit de 678 ori
Vaccinul AstraZeneca contra COVID-19 a primit autorizație condiționată de punere pe piață în UE
Comisia Europeană a acordat autorizația condiționată de punere pe piață pentru vaccinul contra COVID-19 produs de AstraZeneca/Oxford (ChAdOx1 nCoV-19). Pe 29 ianuarie, Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman din cadrul Agenției Europene a Medicamentului (CHMP) a ajuns la concluzia că beneficiile vaccinului depășesc riscurile și a recomandat autorizarea acestuia pentru imunizarea persoanelor cu vârste […]
Dr. Carmina Georgescu 26 ianuarie 2021 Citit de 1695 ori
Darzalex Faspro, primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru amiloidoza AL
DARZALEX FASPRO este primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru amiloidoza cu lanțuri ușoare, nou diagnosticată, și marchează un progres semnificativ pentru această boală hematologică rară, fără opțiuni specifice de tratament. Aprobarea accelerată a regimului terapeutic combinat D-VCd, bazat pe DARZALEX FASPRO (daratumumab și hialuronidază-fihj, o combinație ce permite administrarea subcutanată a daratumumab), în […]
Dr. Carmina Georgescu 18 ianuarie 2021 Citit de 4139 ori
FDA aprobă primul tratament pentru progeria, o boală genetică pediatrică rară, care determină îmbătrânire prematură
FDA a aprobat primul tratament pentru progeria, o boală pediatrică genetică rară, multisistemică, fatală, care constă în îmbătrânire accelerată începând din copilărie și deces prematur. Lonafarnib (Zokinvy) reduce riscul de deces cauzat de sindromul Hutchinson-Gilford și de anumite laminopatii progeroide, la pacienții cu vârsta de peste un an. Acesta este primul medicament aprobat de FDA […]