#EMA2025. Peste 100 de medicamente în aşteptare pentru aprobare în Europa la începutul anului. Noi terapii ar putea fi disponibile pentru afecţiunile oncologice, neurologice şi bolile rare
La începutul anului 2025, 112 medicamente se aflau în curs de evaluare de către Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA), 57 dintre acestea conţinând noi substanţe active, conform raportului Horizon Scanning, realizat de Italian Medicines Agency (AIFA) şi prezentat de Mescape. Astfel, este de aşteptat ca un număr importat de noi terapii să devină disponibile pentru pacienţii din Europa în 2025.
Sunt aşteptate schimbări în ceea ce priveşte aprobarea de noi medicamente, deoarece anul acesta intră în vigoare noul Regulament al Uniunii Europene privind evaluarea tehnologiilor medicale. Acest regulament își propune să standardizeze evaluările clinice în întreaga UE, marcând un pas esențial în definirea timpurie a valorii terapeutice a noilor tehnologii și poziționarea acestora în cadrul sistemelor naționale de sănătate.
Principalele concluzii ale raportului:
- Majoritatea terapiilor în aşteptare, însumând peste 30%, sunt adresate afecţiunilor oncologice
- 9 medicamente se află în aşteptare pentru afecţiuni neurologice, dintre care două se adresează bolii Alzheimer
- Un sfert dintre terapiile candidat au primit distincţia de medicament orfan, care indică faptul că acestea ar putea acoperi o nevoie terapeutică puţin adresată în prezent
Unul dintre cei mai promiţători candidați pentru aprobare din categoria terapiilor oncologice este linvoseltamab, un anticorp bispecific pentru mielomul multiplu refractar, indicat pacienților care nu au răspuns la cel puțin trei linii de tratament, inclusiv un inhibitor de proteazomi, un agent imunomodulator și un anticorp anti-CD38.
Pentru terapia cancerului pulmonar non-microcelular avansat cu mutaţii EGFR, se află în aşteptare aumolertinib, dar şi lazertinib, care ar putea fi indicat în combinaţie cu amivantamab. Dintre imunoterapii, tislelizumab, inhibitor al punctelor de control imune, ar putea să fie aprobat pentru noi indicaţii, precum cancerul de colon sau rect.
Lifileucel, dacă va fi aprobată pentru terapia melanomului metastatic non-rezecabil la pacienţii la care nu au avut succes alte tratamente, va deveni prima terapie de tip TIL (tumor-infiltrating lymphocytes) disponibilă în Europa. Tot din categoria produselor terapeutice avansate, terapia genică nadofaragene firadenovec este în aşteptare pentru a fi aprobată pentru pacienţii cu cancer de vezică urinară rezistent la tratament, cu risc ridicat.
Pentru cancerele rare, se află pe lista de aşteptare zanidatamab, anticorp bispecific adresat cancerelor tractului biliar, iar dorocubicel se află în aşteptare pentru pacienţii cu neoplazii hematologice care urmează să parcurgă procedura de transplant.
Pentru terapia bolii Alzheimer, este aşteptată decizia cu privire la blarcamesine, care, conform investigaţiilor clinice derulate până în prezent, a determinat îmbunătăţirea funcţiei cognitive cu 14% şi ameliorarea derulării activităţii zilnice cu 8%, după 70 de săptămâni de tratament. Această terapie adresată pacienţilor în stadii prococe de boală ar putea să fie mai bine tolerată faţă de opţiunile disponibile în prezent.Dintre terapiile avansate care se află în aşteptare pentru aprobare în Uniunea Europeană fac parte delandistrogene moxeparvovec, terapie genică pentru distrofia musculară Duchenne, şi obecabtagene autoleucel, terapie CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell) adresată leucemiei acute limfoblastice cu celulă B refractară sau recidivată.
Pentru bolile transmisibile, este aşteptată aprobarea clesrovimab, anticorp monoclinal destinat prevenţiei infecţiilor cu virusul sinciţial respirator (RSV) la nou-născuţi în timpul epidemiilor sezoniere, un vaccin bazat pe tehnologia ARN mesager împotriva infecţiilor cu RSV la vârstnici, precum şi a unui nou vaccin acelular pentru tusea convulsivă.
Citeşte şi:
- #EHU. Strategia Farmaceutică Europeană: care sunt măsurile pentru asigurarea accesului echitabil la medicamente inovatoare pentru cetățeni
- Accesul la terapii inovatoare în Uniunea Europeană: sinteza activității EMA în al treilea trimestru al 2024
- Anul 2023 din perspectiva accesului pacienţilor la terapii inovatoare în Uniunea Europeană. Care sunt medicamentele aprobate în ultimul trimestru de EMA