articole despre Acces la inovație

Telemedicina, un instrument vital în combaterea pandemiei COVID-19. Care sunt soluțiile implementate în România?

Efectuarea unei examinări fizice, conexiunea inter-umană, identificarea unor indicii non-verbale și transmiterea empatiei au reprezentat esența relației medic-pacient dintotdeauna. Pandemia COVID-19 cu care se confruntă omenirea accelerează trecerea la un nou model de asistență medicală, livrată de la distanță, care cuprinde beneficiile tehnologiilor digitale și de date. Astfel, într-o perioadă în care distanțarea socială se […]


Tehnologia de editare genomică CRISPR, utilizată pentru prima oară in vivo la pacienți în tratamentul unei forme moștenite de orbire

Cercetările în domeniul editării genomice au fost aplicate în premieră la pacienți umani la Casey Eye Institute, Universitatea Oregon Health & Science din Portland, în cadrul studiului clinic BRILLIANCE, utilizând tehnologia CRISPR-Cas9 în încercarea de a trata amauroza congenitală Leber, o formă moștenită de orbire. „Avem cu adevărat potențialul de a reda vederea pacienților nevăzători […]


Osilodrostat, prima terapie orală care blochează sinteza cortizolului în boala Cushing, aprobată de FDA

Osilodrostat (denumire comercială Isturisa) este primul medicament aprobat de FDA (U.S. Food and Drug Administration) pentru tratamentul bolii Cushing la pacienții adulți care nu au indicație de rezecție chirurgicală a glandei pituitare, sau care au parcurs intervenția chirurgicală fără vindecare ulterioară. Osilodrostat se administrează oral și acționează prin inhibarea enzimei 11-beta-hidroxilază, prevenind sinteza de cortizol […]


Bătălia #COVID19, în laborator. Sanofi și Translate Bio colaborează pentru a dezvolta un nou posibil vaccin împotriva COVID-19, bazat pe ARNm

Comunitatea științifică de la nivel mondial s-a mobilizat într-o manieră fără precedent în vederea dezvoltării unui vaccin contra infecției cu noul coronavirus SARS-CoV-2. Peste 37 de companii farmaceutice și grupuri academice au anunțat deja demararea unor programe de dezvoltare a vaccinurilor împotriva COVID-19. Sanofi Pasteur – divizia globală de vaccinuri a companiei Sanofi, împreună cu […]


Terapia genică Zolgensma primește recomandarea de aprobare în UE pentru tratamentul atrofiei musculare spinale

În urmă cu mai puțin de un an, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) devenea prima terapie genică aprobată de către FDA pentru pacienții cu vârsta de sub 2 ani cu atrofie musculară spinală (MSA) și mutație bialelică a genei SMN1 (survivial motor neuron). Comitetul pentru medicamentele de uz uman (CMPH) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) […]


Bătălia #COVID19, în laborator. FDA: vaccinul Moderna a trecut în faza 2 de studiu clinic. În cât timp am putea avea un vaccin?

UPDATE 7 mai 2020: La data de 16 martie 2020, atât vaccinul Moderna Therapeutics (mRNA 1273), cât și vaccinul dezvoltat de CanSino Biological (Ad5-nCoV), începeau faza I de studii clinice pe oameni. La 10 aprilie, vaccinul CanSino intra în faza II de studiu clinic. Aproape o lună mai târziu, Moderna Therap. anunță că mRNA-1273 a […]


#COVID-19. Analiza genomulului SARS-CoV-2: originea virusului și evoluția tulpinilor. Cum s-a transmis: liliac-pangolin-om

De la începutul anului 2020, comunitatea medicală internațională își îndreaptă atenția asupra noului coronavirus, SARS-CoV-2, și a bolii pe care o determină, COVID-19. Virusul a apărut pentru prima oară în orașul Wuhan, provincia Hubei, din China și s-a răspândit rapid la nivel global. Deoarece este un virus nou apărut, cunoașterea asupra sa și asupra COVID-19 […]


FDA aprobă nivolumab+ipilimumab, prima dublă imunoterapie pentru pacienții cu carcinom hepatocelular, tratați în prealabil cu sorafenib

Opdivo (nivolumab) + Yervoy (ipilimumab) reprezintă prima imunoterapie dublă aprobată de FDA pentru carcinomului hepatocelular (HCC) tratat în prealabil cu Nexavar (sorafenib). Combinația este acum aprobată pentru tratarea a patru tipuri de cancer în Statele Unite, primele trei fiind melanomul, cancerul renal și colorectal. Aprobarea se bazează pe rezultatele studiului de fază 1/2 CheckMate-040 în care […]


Boala Niemann-Pick: Alfa olipudaza, primul tratament care demonstrează rezultate pozitive, în studii clinice de fază avansată

Alfa olipudaza a demonstrat rezultate pozitive în studiile clinice asupra deficitului de sfingomielinază acidă (ASMD, sau boala Niemann-Pick). Această terapie de suplinire enzimatică a fost administrată pacienților adulți (în cadrul studiului de fază II/III ASCEND), dar și pacienților copii sau adolescenți (studiul de fază II ASCEND-Peds), fiind cea mai avansată terapie experimentală în această boală, […]


FDA aprobă isatuximab pentru pacienții cu mielom multiplu recidivat și refractar la cel puțin două terapii anterioare

FDA (U.S. Food and Drug Administration) a aprobat isatuximab (denumire comercială Sarclisa), în combinație cu pomalidomidă și dexametazonă, pentru tratamentul adulților cu mielom multiplu recidivat și refractar la cel puțin două terapii anterioare (inclusiv lenalidomidă si un inhibitor de proteazom). Combinația terapeutică se asociază cu reducerea cu 40% a riscului de progresie a bolii sau […]